亨廷顿病“疾病修饰疗法”！罗氏计划开展一项新的2期研究：评估反义RNA疗法tominersen!
tominersen是一种疾病修饰疗法，可减少所有类型亨廷顿蛋白(HTT)的产生，包括有毒性的突变型亨廷顿蛋白(mHTT)。
亨廷顿病(HD)基因疗法！罗氏与NeuExcell达成战略合作，利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!
亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病，由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位，因此会影响运动、行为和认知。
NeuExcell Therapeutics 和 Spark Therapeutics 宣布达成研究合作协议，为亨廷顿舞蹈症开发新型基因疗法
2021 年 9月 7 日，NeuExcell Therapeutics 和 罗氏集团子公司Spark Therapeutics （RO、ROG；OTCQX；RHHBY）宣布了一项基因治疗合作协议，旨在为亨廷顿舞蹈症（HD）患者开发一种安全有效的治疗方法。
Nat Commun：关键蛋白影响亨廷顿舞蹈症的发生
1993年，科学家发现单个突变基因HTT导致了亨廷顿舞蹈病的发生，因此人们对该疾病的快速治愈寄予厚望。但是今天，仍然没有得到批准的治疗方法。
科学家有望开发出治疗亨廷顿氏症的新型疗法！
2021年2月27日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇刊登在国际杂志Acta Neuropathologica上题为“Huntington's disease brain-derived small RNAs recapitulate associated neuropathology in mice”的研究报告中，来自巴塞罗那大学等机构的科学家们通
EMBO Mol Med：亨廷顿疾病的分子机制
lamin家族中的蛋白质改变会导致多种疾病, 称为laminopathies。 近日，UB研究人员参与的一项研究指出，其中一种蛋白质（lamin B1）的水平发生改变，导致亨廷顿氏病的不同大脑神经元群体变性。由亨廷顿基因突变引起的这种病状表现为非自主运动，认知缺陷和精神病，目前尚无法治愈。
安泰坦®（氘丁苯那嗪片）正式在中国上市，治疗亨廷顿舞蹈病和迟发性运动障碍！
2021年1月17日，梯瓦医药信息咨询（上海）有限公司宣布旗下创新药物安泰坦®（氘丁苯那嗪片）于国内上市，用于治疗与亨廷顿病（HD）有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍（TD）。安泰坦®使用的氘代技术给予了活性成分良好的药代动力学曲线，从而允许减少给药频率，同时显示出对亨廷顿（HD）舞蹈病和成人迟发性运动障碍患者的有效性和可接受的安全性和耐受
全球首个氘代药物Austedo(安泰坦®)中国上市：已进医保，治疗亨廷顿舞蹈病和迟发性运动障碍！
梯瓦是氘代领域的开路先锋，Austedo(安泰坦®)是全球首个获批的氘代药物，而中国是继美国之后全球第二个批准Austedo的国家。
Science子刊：新研究详细描述了亨廷顿舞蹈病的两种蛋白标志物在患者中的动态变化
2020年12月20日讯/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病（Huntington's disease）是一种无法治愈的神经退行性疾病。在一项新的为期两年的纵向研究，来自英国伦敦大学学院等研究机构的研究人员揭示了与亨廷顿舞蹈病有关的两种蛋白如何随着时间的推移在患者和携带导致这种疾病的基因突变的尚未有症状的人中发生变化。通过详细说明这两种疾病标志物的动态变化