60年来首个新疗法！GSK回肠胆汁酸转运体抑制剂linerixibat治疗胆汁郁积性瘙痒疗效显著!
linerixibat有潜力成为60年来针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）胆汁郁积性瘙痒的首个新疗法。
Nature：科学家有望开发出治疗慢性阻塞性肺病的潜在疗法
2020年11月9日 讯 /生物谷BIOON/ --慢性阻塞性肺病（COPD，Chronic obstructive pulmonary disease）是一种全球最常见的致死性疾病，截止到目前为止并没有有效的治疗手段，近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自德国亥姆霍兹科研中心联合会等机构的科学家们通过研究成功治愈了暴露于慢性烟草烟雾中的C
CD19 CAR-T细胞疗法！百时美liso-cel审查遭美国FDA再次延期：治疗B细胞淋巴瘤，安全性更高！
liso-cel是同类最佳CD19 CAR-T细胞疗法，具有更低的神经毒性(NT)/细胞因子释放综合征(CRS)发生率。
Cell Rep：科学家发现可能性的潜在靶点 有望帮助开发治疗子宫内膜异位症的新型疗法
2020年11月16日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自密歇根州立大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种潜在的遗传靶点，或有望帮助开发女性子宫内膜异位症的新型疗法，相关研究结果有望帮助改善遭遇严重子宫内膜异位症影响的女性的健康状况。这项研究中，研究人员重点对携带ARID1A基因突变的女性所患
眼科基因疗法！Lumevoq在欧盟申请上市，治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!
Lumevoq是一种腺相关病毒2载体，携带有野生型ND4基因，可恢复线粒体功能缺陷。
PNAS & Cell Rep：科学家成功揭示阿尔兹海默病的新型治疗性靶点 有望开发新型靶向性疗法
2020年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，发表在国际杂志PNAS和Cell Reports上的研究报告中，来自香港科技大学等机构的科学家们通过研究利用一种新开发的方法对患者大脑进行研究识别出了阿尔兹海默病的新型治疗靶点，这种新方法能帮助研究人员测定潜在药物对阿尔兹海默病患者的治疗效应，相关研究或为进行阿尔兹海默病研究及药物开发指明了方向。尽管
科学家深入理解癌细胞对疗法产生耐受性的分子机制 或有望帮助开发新型个体化抗癌疗法！
2020年10月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cancer Research上题为“An Integrative Gene Expression and Mathematical Flux Balance Analysis Identifies Targetable Redox Vulnerabilities in Melan
基因编辑疗法新锐获批启动潜在治愈性疗法临床试验
今日，Intellia Therapeutics宣布，英国药品和保健产品管理局（MHRA）授权该公司启动1期临床试验，将评估其基因编辑疗法NTLA-2001治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病（hATTR-PN）的效果和安全性。Intellia Therapeutics公司由今年诺贝尔化学奖得主之一Jennifer Doudna博士