腺相关病毒难过剂量坎 罕见病基因试验遭叫停
纳斯达克上市的Solid生物科学公司披露，美国食品药品管理局FDA对其治疗罕见病，杜氏进行性肌营养不良的基因疗法， SGT-001的研究进行了部分叫停。杜氏进行性肌营养不良又称DMD，是一种全身神经和肌肉退行性疾病，症状通常出现在男孩子身上。SGT-001开发用于杜氏肌营养不良（DMD）治疗的基因疗法，去年11月刚刚进入一期和二期临床试验治疗DMD患者。SGT-001通过腺相关病毒（A
Sci Trans Med：病毒基因疗法能够提高癌症治疗后乳房重构的效果
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年1月25日 讯 /生物谷BIOON/ --最近一项研究结果表明，利用病毒载体进行基因治疗能够保护机体免受放射性癌症治疗带来的负面效应。未来这项研究将被用于提高乳腺癌患者治疗后的乳房修复手术，保护患者不会出现伤疤、皮肤皱缩以及周围组织的损伤。（A.A. Khan et al., Science Translational Medicine
利用转基因干细胞再生完整的人表皮
培育出的表皮薄片，图片来自CMR UNIMORE。2017年11月10日/生物谷BIOON/---多亏了一个由科学家和医生组成的国际团队，一名因患上一种危及生命的遗传病而丧失了大部分外层皮肤的7岁叙利亚难民如今在他的大约80%的身体上有了利用他自己的细胞培育出的转基因皮肤。而且正如该团队于2017年11月8日在Nature期刊上在线发表的一篇论文报道的那样，这名男孩表现良好。这篇论文的标题为“Re
乌干达消除转基因作物障碍
坎帕拉的生物技术人员正在欢庆一个法案的顺利通过，该法案扫清了乌干达转基因作物大规模田间测试和商业转化面临的障碍。目前，乌干达已有数个转基因作物品种蓄势待发，人们希望它能加入将国内种植的转基因食物迅速推向市场的少量其他非洲国家的行列。2013年就被递呈国会的乌干达《国家生物安全法案》规定了生物技术监管框架，包括建立一个国家科学委员会监督转基因研究。但批评人士认为，该法案将把商业种子的控制
转基因小麦被用于制作腹腔友好型面包
那些不吃谷蛋白的人很快就能吃上适合自己的面包了。每100人中间可能会有1人会对食用谷蛋白产生危险的免疫反应，现在一种不会产生这种谷蛋白的小麦品系已经出现。因为新小麦品系中依然含有其他种类的谷蛋白，所以它依然能够用于烤制面包。“它据认为非常好，当然比商店货架上去除谷蛋白的小麦粉更好。”英国PBL合资企业的Jan Chojecki 说，他正在与北美的投资者合作推广用这种小麦制成的产品。谷蛋
转基因三文鱼在加拿大首次上市
转基因三文鱼早就摆上了餐桌。AquaBounty Technologies公司在今年8月4日的时候发表声明已经在加拿大出售备这样受争议的转基因三文鱼4.5吨了。这种鱼是大西洋三文鱼的变种，经过基因改造后生长速度特别快，比野生型的三文鱼将近少一半的时间就能上市了，也就是说只要18个月就可以出售了。AquaBounty公司第一次上市这种鱼的价格是每公斤11.7美元，至于买主，公司坚决不会透露。Aqua
新疗法：科学家将一种基因工程病毒注入肿瘤以此破坏肿瘤生长！
桑福德健康是美国第一个使用基因工程病毒进行临床试验的网站，旨在破坏耐药性肿瘤。I期免疫治疗试验适用于18岁及以上患有不符合标准治疗的转移性实体瘤。该治疗将肿瘤溶解性（破坏坏死）的病毒 - 水泡性口炎病毒（VSV）注射入肿瘤。病毒被设计成在癌细胞中生长，破坏这些肿瘤，然后传播到其他癌症部位。在这个过程中，它向该区域招募免疫系统，目的是引发免疫反应。该病毒，通常称为VSV，可以感染牛，但很
上海松江建转基因药物研发基地，血友病患者有望尝试到新药物
7月19日，上海卫生科技活动周闭幕式举行。上海市儿童医院上海医学遗传研究所所长、国家重大科学研究计划项目首席科学家曾凡一在闭幕式上透露，通过转基因技术可以为血友病患者提取一种凝血因子“九因子”，松江区已经建立起200亩转基因研究基地，可以生产多种药物，而九因子是其中一类。曾凡一说，国际上转基因技术发展已经出现了不可替代的趋势，如世界范围内有12%土地已经用来种植转基因作物，而美国耕种9
Cell：曹雪涛院士发文揭示I型干扰素诱导抗病毒基因的表达调控机制
2017年7月28日 讯 /生物谷BIOON/ --I型干扰素介导的相关基因的表达（ISGs）对于抗病毒免疫反应具有重要的意义，IFN信号的紊乱会导致一系列感染性疾病以及炎症紊乱的发生。到目前为止，我们对IFNa介导的信号通路已经有了较为深入的了解，但IFNa是如何激活STAT的信号以及ISG的表达目前并不清楚。除了磷酸化以及泛素化之外，蛋白质还存在其它一些少见的翻译后修饰类型，例如甲基化以及乙酰
Retrovirology：整合到人基因组中的古老逆转录病毒有助抵抗HIV-1感染
图片来自Kazuaki Monde博士。2017年7月19日/生物谷BIOON/---在我们的进化过程中，病毒持续地感染人体。一些早期的病毒已整合到我们的基因组中，如今它们被称作为人内源性逆转录病毒（human endogenous retroviruses, HERV）。在上百万年来，它们因它们的遗传密码发生突变或较大的缺失而变得没有活性。如今，作为研究得最多的HERV家族之一是HERV-K家族