基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
新技术达成提高药物稳定性+延长治疗效果！Adv Drug Deliv Rev：水凝胶技术或成自身免疫疾病治疗的未来之星
无论是天然的还是合成的水凝胶，都旨在通过调整其功能性特征来增强所装载物质在治疗自身免疫疾病中的疗效。尽管一些材料系统可能难以转化为临床应用，但它们在理解新疗法的作用机制方面仍具有重要价值。
2024-08-28
Cell子刊：李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器，率先实现体内高效基因编辑
在这项最新研究中，研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB，通过多轮结构引导的工程化改造，其活性平均增加了7.5倍。
2024-08-05
细菌能够在基因组外从头生成新基因，以对抗病毒感染
这项颠覆性研究表明，DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制，该机制涉及通过非编码RNA（ncRNA）的滚环逆转录来指导DNA的从头合成，并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。
2024-08-19
Nat Immunol：CyTOF技术助力解析适应性免疫反应的动态变化
本研究表明CyTOF是一种强大的工具，可以用于深入解析T细胞反应和TCR 库变化。CyTOF的应用将有助于我们更好地理解免疫系统的复杂性和动态变化，并开发新的免疫治疗方法。
2024-10-01
基因编辑新突破！Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30