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Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

专访圆因生物CEO:全球领先的环状RNA技术,致力于肿瘤疫苗等创新药物技术突破

圆因(北京)生物科技有限公司(Therorna Inc.)成立于2021年4月,由国内知名专家和资深海归博士组建团队创立。

2024-10-09

Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

Nature Methods | 何爱彬/舒绍坤团队合作开发单细胞药物基因组靶点检测新技术解析表观耐药机制

scEpiChem提供了一个全面的高通量分析框架,捕捉了传统bulk分析无法实现的小分子药物反应的细胞异质性特征。

2024-07-20

Nature:开发无血培养快速鉴定细菌药敏技术

QmapID和uRAST平台在临床验证中显示出高精度和低错误率,显著降低了AST总周转时间,优化了抗生素的及时应用,有助于改善患者预后和减少医疗成本。

2024-09-28

Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用

该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26

Nat Biotechnol:科学家利用长读RNA测序技术识别出了阿尔兹海默病中的关键基因表达特征

文章中,研究人员利用了一种称之为长度测序(long-read sequencing)的尖端技术进行研究,这些技术能将对DNA和RNA的分析推向一个新的水平。

2024-06-14

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

“生物质催化转化制乙二醇技术”中试成功

千吨级生物质催化转化制乙二醇中试技术有望为乙二醇产业链升级、生物基聚酯生产、我国绿色化工提供重要的技术解决方案,对实现我国“双碳”目标和经济可持续发展具有重要意义。

2024-10-20