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Nature子刊:李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器,治疗DMD

研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51,构建了一个基因人源化DMD小鼠模型,模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。

2024-07-16

SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP,用于体内造血干细胞基因编辑

该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径,该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。

2024-05-31

Nature子刊:周英思/黄锦海/胥春龙/左二伟团队开发新型TadA碱基编辑器,实现DMD外显子55跳跃

该研究通过简易的蛋白质改造策略,利用TadA同源物开发靶向范围更广的胞嘧啶碱基编辑器,并首次在DMD小鼠模型中实现了外显子55的跳跃。

2024-09-22

RNA编辑技术的重大进展!Nat Struct Mol Biol:Cas13b蛋白能够以极高的精度切割RNA,而不损伤DNA

来自墨尔本大学等机构的科学家们通过切除致病性RNA,向设计快速个体化癌症疗法迈出了重要的一步。

2024-07-12

世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世,存活时间未超两个月

eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示,该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间(758天),这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。

2024-05-14

Cell推出“全球科学50人”,鲍哲南/李飞飞/季维智/胡海岚/胡小玉/徐瑞华/程功/吴晨等14华人科学家

Cell Press 推出了“全球科学50人”(50 Scientists that Inspire)系列采访,介绍了50位激励我们的知名科学家。这50位科学家中,有14位华人科学家。

2024-12-24

Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用

该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26

STTT | SARS-CoV-2的RNA结合亲和力:武汉大学陈宇团队揭秘关键氨基酸点的作用

本研究证明,重组SARS-CoV-2在一定程度上缺乏2′-O-甲基化会导致较差的复制效率和更严重的体内疾病。

2024-06-05

陈志坚获拉斯克奖,成为继屠呦呦、卢煜明之后又一华人获奖者,解开了DNA刺激免疫和炎症反应之谜

拉斯克奖是美国最具声望的生物医学奖项,也是医学界仅次于诺贝尔奖的一项顶级大奖,该奖项创立于1946年,旨在表彰医学领域作出突出贡献的科学家、医生和公共服务人员。

2024-09-20

世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27