Mol Ther：腺嘌呤碱基编辑有望治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症
2021年7月15日讯/生物谷BIOON/---单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD）是一种常见的遗传性疾病，会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不同，因为碱基编辑
研究人员编辑感病基因 创制水稻广谱抗病新材料
近日，中国农业科学院植物保护研究所作物有害生物功能基因组研究创新团队利用基因编辑技术敲除水稻感病基因，实现了对稻瘟病和白叶枯病的广谱抗病性改良，相关研究成果发表在《植物学报(Journal of Integrative Plant Biology)》上。据宁约瑟研究员介绍，稻瘟病（Rice blast）和白叶枯病（Bacteria l
Small：开发出配位响应型可降解生物材料
部分化疗药物（阿霉素、紫杉醇和奥沙利铂等）可通过引起肿瘤细胞免疫原性死亡（Immunogenic Cell Death，ICD），解除肿瘤微环境的免疫抑制，提高患者对免疫治疗的响应率，从而获得更好的治疗效果。然而，化疗药物在递送过程中仍面临释放过程不够可控和肿瘤免疫微环境调控性弱等挑战。因此，构建一种智能药物递送载体实现化疗药物的可控
Cell：揭示DNA修复蛋白RAD51可让CRISPR基因编辑更高效
2021年7月6日讯/生物谷BIOON/---基因编辑是有目的地改变基因的DNA序列，是研究突变如何导致疾病，以及为治疗目的改变一个人的DNA的有力工具。在一项新的研究中，美国麻省理工学院大脑与认知科学教授Guoping Feng及其团队开发出一种可用于这两种目的的新型基因编辑方法。相关研究结果近期发表在Cell期刊上，论文标题为“Efficient emb
首个体内CRISPR基因编辑临床试验结果公布
Intellia和Regeneron联合宣布，两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据。中期结果显示，第28天，0.1 mg/kg剂量组血清TTR蛋白水平较基线平均降低了52%，而0.3 mg/kg剂量组-血清TTR蛋白水平降低了87%。
诺奖得主公司带来首个证据：体内基因编辑疗法安全且有效
Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志（NJEM）公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001的 1 期临床试验的中期数据，显示在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样（ATTR ）变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）患者中，单剂NTLA-2001能够将患者血清中的转甲状腺素蛋白水平（TT
研究揭示人源NMDA受体的门控机制和全新小分子结合位点
6月29日，《神经元》在线发表了研究性论文《人源GluN1-GluN2A NMDA受体的门控机制和一个全新小分子结合位点》。该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室竺淑佳研究组完成。该研究解析了一系列人源NMDA（N-methyl-D-asparti
大连化物所研究揭示母乳糖蛋白位点特异性糖型变化
近日，中国科学院大连化学物理研究所能源研究技术平台研究员靳艳团队和生物分离分析新材料与新技术研究组研究员叶明亮团队合作，在母乳糖蛋白的鉴定研究中取得新进展，实现了母乳样品大规模位点特异性糖型的鉴定与定量，并揭示了在不同泌乳期的母乳糖蛋白位点特异性糖型变化。母乳是新生儿理想的天然食物，蛋白质是母乳中主要的营养成分之一。据统计，大多数母乳
Nature Methods：开发胞嘧啶碱基编辑器脱靶效应检测的新工具
北大-清华生命科学联合中心、北京大学生命科学学院伊成器教授课题组在Nature Methods杂志发表了题为“Detect-seq reveals out-of-protospacer editing and target-strand editing by cytosine base editors”的封面文章。研究人员在本研究工作的主要贡献如下：建立了一
Nature发布PSCK9碱基编辑疗法最新数据：一次注射PCSK9降低约90％，持续长达10个月
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。PCSK9在肝脏中高表达，理论上，一次性