近90位专家呼吁:统一精液检查标准!
不孕不育已逐渐成为一个全球性的重大卫生难题,影响着数以千万计的育龄人口。不同于对女性不孕症的排查涉及排卵、子宫、盆腔等多种方面,对男性生育能力的评估则通常仅围绕精液质量展开。
2022-09-27
Scribe与赛诺菲启动基于基因编辑的NK细胞疗法合作
与CAR-T细胞疗法相比,CAR-NK细胞疗法在安全性、肿瘤杀伤机制等方面都具有显著优势,更重要的是,CAR-NK细胞的产生来源多样,有望解决CAR-T细胞的诸多难题。
2022-10-12
PNAS:精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中,研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病(inherited retinal disease, IRD)中实现了精确的基因校正和疾病拯救。
2022-09-27
首个CRISPR基因编辑疗法!美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。
2022-09-29
《自然·遗传学》:超百万人跨种族全基因组研究,发现全新肺癌易感基因位点!
肺癌的发生是一个相对复杂的过程,包括吸烟、遗传因素和体细胞突变积累等在内的多种因素均能够驱动肺癌的发生和发展[1]。
2022-10-05
首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。
2022-09-28
Cell子刊:我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库,并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
2022-09-29