Carl June最新成果：开发表位编辑策略，用一种CAR-T，治疗所有血液癌症
为了克服这一挑战，研究团队使用碱基编辑（base editing）技术开发了一种表位编辑新策略，这涉及 CAR-T 细胞和造血干细胞（HSC）的基因编辑，以改变 CAR-T 细胞与 CD45 蛋白结合
科研人员建立碱基编辑器消除脱靶的通用策略
近日，中山大学生命科学学院李剑峰课题组在Nature Plants发表了题为“Split complementation of base editors to minimize off-target
历史性时刻：FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法！见证120年来人类生物医学的进步
美国食品和药物监督管理局（FDA）做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市，这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上伴有复发性
全球30余位专家学者联合倡议：应全面研究阿尔茨海默病的神经变性机制，寻找神经保护的靶点与策略
除了以上研究领域之外，还有一系列涉及神经保护的领域也在开展相关研究，期待在ADNRI的倡议下，有更多研究者加入到这项意义非凡的研究中。
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
Nat Commun：我国科学家开发出微型化的Cas13，有望简化基因编辑
CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒（AAV）载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞，这是为数不多的方法之一。AAV载体很小，因此很难将大型 Cas
Mol Cell：魏文胜团队实现人类蛋白质组中赖氨酸位点的功能解码
该研究利用ABEmax系统在人视网膜色素上皮细胞系RPE1中构建了靶向赖氨酸位点的sgRNA文库，包含约30万条sgRNA，覆盖了85%的编码基因、85%的蛋白质以及35%的赖氨酸密码子。
Nature子刊：仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状
该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略，从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。
Genome Biology：魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果，LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
类器官之父新论文：多重碱基编辑，一步生成肿瘤类器官模型
研究团队希望通过这种方法来建立一个具有复杂基因型的突变类器官库，以便更好地研究人类癌症的发生机制。研究团队进一步证明了多重碱基编辑在肝脏、子宫内膜和类器官突变中用于多个上皮组织的癌症建模的多功能性和灵