Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21
Cell Stem Cell:研究眼表稳态和疾病的人类结膜器官组织
近段时间，来自荷兰乌特勒支大学医学中心的Marie Bannier-Hélaouët教授及团队通过描述小鼠和人类结膜器官组织，揭示了结膜稳态的各个方面，为研究结膜（病理）生理学提供了一个多功能平台。
2024-01-31
Nat Biotechnol：利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法
2024-02-26
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nature：表位编辑使得针对急性髓性白血病的靶向免疫治疗成为可能
当前，针AML的免疫疗法靶向造血干细胞/祖细胞（hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC）或者由HSPC分化而来的髓系细胞表达的基因，这会导致难以忍受的脱靶毒性
2023-09-11
【日程公布】第六届上海国际癌症大会暨第五届中德双边论坛暨中国抗癌协会肿瘤转移专业委员会年会，200余位顶尖大咖出席，欢迎参会！
“第六届上海国际癌症大会暨第五届中德双边论坛暨中国抗癌协会肿瘤转移专业委员会年会”将于2024年6月14-16日在上海召开。
2024-06-05
Nature子刊：伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术
近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度，提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。
2024-03-08
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器，可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应，结果表明CPE具有优良的特异性，几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16