长效补体抑制剂获批扩展适应症
日前，Alexion Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA批准该公司的长效C5补体抑制剂Ultromiris（ravulizumab-cwvz）扩展适应症，用于治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）患者（年龄一个月以上）的补体介导血栓性微血管病（TAM）。这是Ultomiris首次获批用于治疗儿科患者。aHUS是一种罕见疾病，由于补体通路不受控制地被激活，导致血
强生Stelara(喜达诺)在III期扩展研究中展现长期疗效和安全性！
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON/ --强生（JNJ）旗下杨森制药近日在第27届联合欧洲胃肠病学周（UEGW）大会上公布了抗炎药Stelara（ustekinumab）治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者III期UNIFI研究长期扩展部分新的两年数据。数据显示，大多数接受Stelara治疗达到症状缓解的患者能够维持缓解至92周。这些数据包括了399例受试者，这些受试者接受单次静
基因泰克流感新药获批扩展适应症 治疗流感并发症高风险人群
今日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，FDA批准了其抗流感新药Xofluza（baloxavir marboxil）的扩大适应症申请。Xofluza将用于治疗12岁及以上流感并发症高风险人群。这些急性流感患者发生感染不超过48小时，尚无并发症发生。Xofluza是近20年以来，FDA批准的第一款具有创新作用机制的抗流感新药。流感对全球人类健康是一个严重的威
三位FDA前任局长共同呼吁：扩展真实世界证据的应用
近日，三位FDA前任局长在联合署名的一份报告中，呼吁扩展真实世界证据（real world evidence，RWE）在监管与支付决策中的应用。在肯定RWE在监管决策中取得进展的同时，他们分析了RWE真正投入运用所面临的障碍，并提出了消除这些障碍，取得进一步进展的途径。在报告序言中，3位FDA前任局长表示，近年来，在药物发现与新药研发领域，取得了令人兴奋的进步。新药研发速度加快，使得患
Science子刊：Lrrk2等位基因在小鼠的微生物感染过程中以性别依赖的方式调节炎症
2019年10月21日讯 /生物谷BIOON /--富含亮氨酸的重复激酶-2 (leucine-rich repeat kinase-2，LRRK2)基因的变异与帕金森病、麻风病和克罗恩病(以炎症为重要组成部分的三种疾病)有关。LRRK2在粒细胞和CD68阳性细胞中高表达，可能具有先天免疫功能。图片来源：Science Translational Medicine在一项近日发表在《Science
EGFR突变晚期非小细胞肺癌中位总生存期超过3年
10月13日，“肺癌精准医学OS峰会”在上海顺利召开，300多位专家学者集聚一堂，基于刚刚结束的2019欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的III期临床试验FLAURA研究结果，围绕非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗最新突破展开了精彩的分享与讨论。 肺癌精准医学OS峰会现场 大会主席、上海交通大学附属胸科医院肿瘤科、上海市肺部肿瘤临床医学中心主任陆舜教授表示：”靶向药物因其高精准治
研究基于基因密码子扩展及新型生物正交反应“S-Click”方法改造氨基酸氧化酶
10月5日，《德国应用化学》（Angewandte Chemie International Edition）期刊以“Hot Article”的形式发表了中国科学院生物物理研究所王江云课题组题为S-click reaction for isotropic orientation of oxidases on electrodes to promote electron transfer
天昊基因 · 启动1%优生工程 扩展性遗传病携带者筛查 助力优生一级预防
据统计，单基因遗传病目前已发现超8000种，综合发病率超1/100（远超唐氏综合征发病率1/800），大多数单基因遗传病具有高致死、致残、致畸的严重后果，仅有5%可通过药物治疗，但治疗费用极其昂贵（如美国FDA批准的首个小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma，治疗费用为210万美元）。以常染色体隐性遗传病为例，如夫妻双方恰巧是同一致病基因突变携带者，孕育的子女有25%的概率是患儿，且这类患儿
2019麦克阿瑟天才奖出炉 5位生物学家上榜
日前，麦克阿瑟基金会（MacArthur Foundation）公布了2019年麦克阿瑟奖（MacArthur Fellows）的获奖名单。今年总计有26位杰出人士获奖，其中5位从事生命科学领域工作的科学家获此殊荣。麦克阿瑟奖又被称为“麦克阿瑟天才奖”，旨在表彰和鼓励个人的创造力。今年基金会总裁John Palfrey先生评价道：“从解决气候变化的后果到进一步理解人类行为，到融合不同形
纳武利尤单抗治疗晚期食管癌患者总生存期获益显著优于化疗，死亡风险降低23%，中位总生存期延长2.5个月
2019年9月30日，百时美施贵宝和小野制药有限公司今日公布了一项名为ATTRACTION-3的III期临床研究结果，该研究旨在评估纳武利尤单抗对比化疗（多西他赛或紫杉醇）治疗既往接受过氟嘧啶和含铂药物联合疗法难治或不可耐受的不可切除性晚期或复发性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者的疗效与安全性。与化疗相比，纳武利尤单抗在主要终点总生存期（OS）上表现出具有统计学意义的显著获益优势，死亡风险降低23%