基因疗法降低血友病患者出血风险达 96%
近日，专注于开发基因疗法的美国生物技术公司 Spark Therapeutics 公布了其针对乙型血友病的新型基因疗法 SPK-9001 的 1 / 2 期临床试验的最新数据，接受了该基因疗法的 10 名患者体内继续保持着稳定且持久的凝血因
Grifols向世界血友病联盟人道主义援助计划捐1.4亿国际单位凝血因子
- 为发展中国家成千上万的患者提供治疗帮助；与世界血友病联盟继续合作；重申改善全球患者生活的承诺 西班牙巴塞罗那2017年4月17日电 /美通社/ -- Grifols, S.A.（MCE:GRF、MCE:GRF.P 和 NASDAQ:GRFS）今
不走寻常路，新型血友病生物技术公司本月上市
大多数初创型生物技术公司以很少的钱，一个或几个早期的资产，少数员工和大的梦想开始奋斗，更不用说一开始就上市。源于Biogen的新公司Bioverativ走的是一条非常不寻常的道路，已经拥有两个产品的它将本月开始在纳斯
罗氏血友病药物emicizumab有望明年上市
【新闻事件】：今天罗氏宣布其VIII号凝血因子模拟物emicizumab (ACE910)在一个关键三期临床中达到试验终点。在这个有109人参与叫做HAVEN 1的试验中，一周一次皮下注射emicizumab比标准疗法旁路凝血制剂减少流血次数
诺和诺德将扩大“改善糖尿病”计划，向发展中国家2万名I型糖尿病患儿提供免费胰岛素
诺和诺德将扩大“改善糖尿病”计划，在未来四年中向发展中国家2万名以上I型糖尿病患儿提供免费胰岛素和救助服务。
虚拟现实技术让血友病患儿治疗过程“充满乐趣”
作为一名在全国儿童医院（NationwideChildren's Hospital）综合血友病治疗中心工作近30年的临床护士，Charmaine Biega目睹她的患儿们在药物注射和其他治疗过程中忍受着成百上千次的针刺痛苦，这意味着哭喊、沮丧、扭
诺和诺德延长计划期限，惠及发展中国家20000名糖尿病患儿
丹麦Bagsværd2016年11月14日电 /美通社/ -- 诺和诺德(Novo Nordisk)今天宣布对其致力于为发展中国家1型糖尿病患儿提供糖尿病护理和免费胰岛素的Changing Diabetes®in Children(改变儿童糖尿病)计划
事与愿违 罗氏血友病新药爆出血栓副作用风险
就在几个月前，罗氏公司信誓旦旦地要证明旗下重磅血友药物emicizumab（ACE910）具有出色的安全性和效果。然而，如今的临床试验似乎是“打脸”了这家瑞士医药巨头。有媒体爆出，在关于ACE910的临床研究中发现，使用该药物的患者出现了两例血栓栓塞患者以及两例血栓栓塞性微血管病患者事件，这一问题无疑为ACE910的前景打上了一个大大的问题。
Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格
近日美国FDA宣布，授予Sangamo BioSciences锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。