吉利德HIV预防疗法第2项III期研究成功
这是lenacapavir告捷的第2项关键性III期试验，证明了该药物作为PrEP用于研究性预防艾滋病的卓越疗效。2024年6月，PURPOSE 1试验也因达到关键疗效终点而提前取消盲法。
2024-09-18
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19
礼来与HAYA达成合作，开发lncRNA靶向疗法，治疗肥胖和代谢疾病
目前，HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，用于在组（包括肺、肾、肝和实体瘤微环境）中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。
2024-09-07
Nature Biotechnology：突破mRNA翻译瓶颈：LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能
本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造，大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力，为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。
2024-10-02
Mol Cell：识别出能预测肝癌患者对免疫疗法反应的特殊生物标志物
本文研究结果表明，通过促进STING/IFN通路，NBR1或能作为肝星状细胞中p62缺乏的合成易感性靶点，这或许就会增强机体CD8+ T细胞反应从而抑制肝细胞癌的进展。
2024-11-16
Nat Commun：揭示机体癌症干细胞扩散且对疗法耐受背后的分子机制
本文研究结果表明，在多种癌症中，旁分泌信号通路或许会被E2F-GCN5-RB轴所控制，而这或许有望作为一种清除机体癌症干细胞的潜在治疗性靶点。
2024-06-15
上海药物所李亚平/尹琦团队开发基于菊粉的纳米药物，调节肠道菌群和免疫微环境，改善结直肠癌治疗效果
该基于菊粉衍生物的肠道菌群调节-分子靶向治疗一体化纳米递送系统有望为CRC治疗提供新策略。
2024-09-13
正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
Cell Stem Cell：肉瘤的药物敏感性和耐药性图谱
作者通过患者源性肿瘤类器官，在24种肉瘤类型中检测和探讨药物敏感性和耐药模式，并发现患者的亚型特异性反应，与临床特征和预后相关，强调了类器官在精准医学应用中的巨大潜力。
2024-11-01
研究揭示胆固醇在外泌体递释RNA药物中的作用
研究表明，外泌体膜中胆固醇含量的增加增强了其与靶细胞膜的相互作用，促使外泌体通过膜融合而非内吞途径进入细胞，降低了溶酶体降解的限制。
2024-10-03