《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
Sci Transl Med：科学家揭示抗精神病药物所诱导的机体肥胖背后的分子机制
高瘦素血症是抗精神病药物相关体重增加和代谢恶化的关键存进因素，而瘦素抑制或许有望作为一种有效的方法来减少抗精神病药物所产生机体不良副作用。
2024-01-22
抗衰老公司BioAge融资1.7亿美元，与礼来合作更健康的减肥临床试验
2023年10月26日，BioAge Labs宣布获得了礼来的支持，将其肌肉再生疗法Azelaprag与礼来的替尔泊肽（Tirzepatide）相结合，进行一项更健康的减肥临床试验。
2024-02-16
药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16
Cell Chem Biol：为何很多癌症药物在临床试验中并不能有效发挥作用？
来自耶鲁大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了为何由于遗传分析不足，正在开发的药物不太可能发挥一定的作用。
2023-10-31
Cancer Res Commun：科学家发现能靶向作用KRAS蛋白的潜在抗癌药物
来自VCU Massey综合癌症研究中心等机构的科学家们通过研究成功开发了一种新型靶向性疗法，其能针对驱动一些最致命的人类癌症的KRAS蛋白，包括胰腺癌、肺癌和结肠癌等。
2024-01-02