NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
阿斯利康/第一三共启动HER2靶向抗体偶联药物(ADC)Enhertu头对头3期临床研究!
Enhertu是第一个获批治疗HER2阳性胃癌的ADC疗法，与护理相比显著延长患者生存。
严格的临床试验旨在找出答案
science:Can diet and exercise lower your risk of dementia? Rigorous clinical trials aim to find out
诺华新型多特异性抗病毒DARPin蛋白疗法ensovibep进入全球2/3期临床试验!
ensovibep是采用三特异性独特设计，靶向S棘突蛋白上3个不同位点，提高效力并防止病毒通过突变逃逸。
猪A型塞内卡病毒病灭活疫苗获准临床试验
近日，中国农业科学院北京畜牧兽医研究所宠物疫病防控科技创新团队牵头研发的猪A型塞内卡病毒病灭活疫苗（CH-FuJ株）获得农业农村部兽用生物制品临床试验批件，标志着该疫苗的研发取得标志性进展。塞内卡病毒病是由A型塞内卡病毒引起的一种以猪的口、蹄部出现水泡性损伤为特征的传染疾病。由于对塞内卡病毒病的相关研究还不充分，国内外目前还没有针对性的防治措施，因此疫苗的研
阿诺医药递交自主研发的口服PD-L1抑制剂AN4005的临床试验申请
2021年5月20日，阿诺医药，一家专注于肿瘤治疗领域的创新型全球生物制药公司，今日宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）递交了其原创新药口服PD-L1抑制剂AN4005的临床试验申请（IND）。阿诺医药将开展此药物安全性和药代动力学评估的临床一期试验，患者入组也将于美国启动。
急性白血病国家1类创新靶向药启动II期临床试验
由中国科学院合肥物质科学研究院健康与医学技术研究所研究员刘青松药学团队自主研发的针对急性髓系白血病（AML）1.1类创新靶向药物HYML-122，已完成I期临床试验，并举行了临床II期试验启动仪式，标志着HYML-122即将进入临床II期试验阶段。创新靶向药HYML-122Ⅰ期临床总结会暨Ⅱ期启动会召开，安徽省科技厅副厅长李国阳、安徽省卫健委副主任高俊文、安
新型双特异性蛋白免疫疗法IMC-I190V进入临床试验：重新定向T细胞，清除HBV感染的细胞!
IMC-I190V旨在使免疫系统识别并消除病毒感染的细胞,基于ImmTAV(针对病毒的免疫动员单克隆T细胞受体)技术开发。
美国FDA批准Zynlonta：首个靶向CD19的抗体偶联药物(ADC)，在中国已获批临床试验!
Zynlonta用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(r/r DLBCL)，包括接受过干细胞移植和CAR-T细胞疗法治疗的患者。