错误剪接导致关键蛋白缺失，麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征，计划联合公司推进临床转化
脆性 X 综合征（fragile X syndrome，FXS），是一种 X 连锁显性遗传病，其发病率仅次于唐氏综合征，在男性中的发病率约为 1/4000，女性约为 1/6000~8000，男性发病率
刘如谦创立的表观遗传编辑公司Chroma发布临床前数据，表观遗传编辑展现巨大潜力
近日，在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第26届年会上，Chroma Medicine 发布了两项报告，分别是：Development of a Human PCSK9-Targete
mRNA癌症疫苗再进一步，Moderna发布最新临床数据，年底将启动3期临床
癌症疫苗为治疗癌症提供了希望，然而，经过50年的发展和临床试验，癌症疫苗并没有获得实质性成功，没有一种癌症疫苗能够比当前的单药治疗提供更好的无复发生存期益处。随着对免疫机制的理解和癌症生物学的发展，
Nature子刊：世界首个口服CRISPR药物，防治细菌感染，已开展人体临床试验
该研究显示，在小鼠和猪的肠道中，这种基因工程噬菌体混合物耐受性良好，还能有效减少大肠杆菌的出现。
全球首创的癌症免疫疗法，新晋诺奖团队发布首个化学改造抗体临床数据
Palleon 公司由2022年诺贝尔化学奖得主、生物正交化学开创者 Carolyn Bertozzi 教授创立，Palleon 公司的EAGLE（酶-抗体聚糖配体编辑）平台正是基于 Carolyn
效果堪比自体CAR-T，Sana公司“通用型”CAR-T临床前数据优异
这些发现表明，基于异基因的HIP CAR-T细胞的“通用型”细胞疗法，可能克服与异基因CAR-T细胞持久性差的限制，发挥更持久的抗肿瘤反应。
石药集团ADC药物在美获批临床
4月2日，石药集团（1093.HK）公告，集团开发的抗体药物偶联物(Antibody-Drug Conjugate) CPO301的试验性新药申请(IND)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，
分析40项临床试验数据发现，地中海饮食四项全能，预防心血管疾病及相关死亡效果优于另外6种饮食方案
如果将二者相互比较的话，没有令人信服的证据表明地中海饮食在预防全因死亡或非致命性心肌梗死方面优于低脂饮食方。不过总的来看，地中海饮食带来的获益更多。
光遗传学眼科基因治疗明星初创公司宣布关停，临床前数据未达预期
Cyrus Mozayeni 表示，这些数据对于公司的科学来说是非常有希望的迹象。不仅提高了公司主导项目成功的可能性，而且还提高了建立管线和制备和生产高质量载体的能力。
从药物筛选到临床试验，类器官应用潜力巨大！
热烈欢迎上海交通大学医学院附属瑞金医院于颖彦教授受邀担任大会主席参加即将于2023年5月19-20日召开的“2023（第三届） 3D细胞培养与类器官研讨会”