Cell ：合成生物学的新前沿：对抗突变占主导地位的新策略
研究者利用合成生物学的策略，构建了一个模拟干细胞(stem cells)、前体细胞(progenitors)、和分化细胞(differentiated cells)分化过程的生物电路。
2024-02-14
JCI：唐晓芳等揭示内质网膜蛋白复合体调控肺表面活性蛋白C突变体SP-C(I73T)的转运并可作为间质性肺病的潜在治疗靶点
研究人员提出SFTPCI73T突变的主要致病机制：SP-C(I73T)突变蛋白在EMC3的参与调控下被错误地运输并累积在细胞膜处，从而破坏了AT2细胞内囊泡运输途径并造成线粒体功能障碍。
2024-11-07
Adv Sci：新研究揭示Lag3蛋白促进致病性Tau蛋白在神经元之间扩散，有望开发出治疗阿尔茨海默病的新策略
Lag3 存在于多种细胞类型的表面上，包括大脑中的神经元，它也是最近批准的一种旨在使黑色素瘤更容易受到免疫系统攻击的药物的作用靶点。
2024-02-28
EMBO Mol Med：新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病
急性髓性白血病（AML）是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。
2024-03-29
Sci Transl Med：揭示帕金森疾病中的关键致病性蛋白 或有望帮助开发新型个体化疗法
来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究发现，一种长期与帕金森疾病相关的所谓的病理性蛋白质或能诱发细胞增加蛋白质的合成，最终杀死这种在神经变性疾病中死亡的脑细胞亚型。
2024-01-02
Genome Medicine：浙江大学良渚实验室沈宁团队发布多维注释多类别变异致病性预测方法
该研究建立了一个专注于对孟德尔遗传疾病的多种类型的未确定意义变异进行分类的算法框架。
2024-01-10