Neuron：治疗脊髓延髓肌萎缩症的新靶标
脊髓延髓肌萎缩症（SBMA），有时也被称为肯尼迪氏病，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，特点是缓慢渐进性肌肉无力和萎缩。研究人员一直认为它基本上损害初级运动神经元细胞（脊髓和脑干中控制肌肉运动的细胞）。但发
科学家质疑PTC治疗肌肉萎缩症药物有效性
2013年6月27日讯 /生物谷BIOON/ --就在PTC公司正在进行总额达1亿2千5百万美元的IPO项目时，科学界关于其研发的治疗肌肉萎缩症药物ataluren（PTC124）的机理展开激烈辩论。有科学家质疑该药物能够通过转移一些特殊蛋白而有效治疗肌肉萎缩症。而PTC公司则坚决扞卫其研究成果并表示已经有很多独立的实验室验证了公司的研究成果以及药物的有效性。
NEUROBIOL AGING：: 利用线虫构建新型肌萎缩性侧索硬化症（ALS）模型
Quintiles和肌肉萎缩症学会签定研究协议
2013年10月18日讯 /生物谷BIOON/ --Quintiles公司今日公布公司和肌肉萎缩症学会达成合作协议，帮助其处理患者数据以开发新疗法。根据协议，在未来三年，Quintiles将在全美招募登记患者信息并建立数据库供研究人员研究肌肉萎缩症发病历史和相关疾病情况。信息收集工作将从肌肉萎缩性侧索硬化症和贝克型肌营养不良症等几种疾病开始直到2016年。
G3：肌萎缩性侧索硬化症新治疗靶点
近日，俄勒冈卫生科学大学牙医学院研究人员发现，TDP-43蛋白质与ALS（肌萎缩性侧索硬化症）和其他神经退行性疾病密切相关，基因操纵该蛋白时会激活各种不同的分子途径。这一发现为治疗ALS和神经退行性疾病如阿尔茨海默氏症和帕金森氏提供了新思路。
:MG53蛋白可治疗实验性肌肉萎缩
6月20日，Sci Transl Med杂志报道了一种新的针对细胞膜损伤修复的治疗性蛋白MG53。 mitsugumin53（MG53），是一种肌肉特异性tripartite motif family (TRIM)家族蛋白（该家族蛋白常含三个特定模序结构，分别被称为RING指，B-BOX，和卷曲结构域。
Neuron：治疗脊髓延髓肌萎缩症的新靶标
脊髓延髓肌萎缩症（SBMA），有时也被称为肯尼迪氏病，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，特点是缓慢渐进性肌肉无力和萎缩。研究人员一直认为它基本上损害初级运动神经元细胞（脊髓和脑干中控制肌肉运动的细胞）。