Science：利用合成抑制 T 细胞在局部实现免疫抑制，有望治疗一系列炎症性疾病
这些结果表明，设计定制的合成抑制 T 细胞是可行的，它们能产生局部靶向免疫抑制，如局部阻断 CAR-T 细胞攻击。
2024-12-30
Adv Sci：乙酸乙酯或有望治疗人类酒精相关的肝脏疾病
这项研究为理解食源性小分子乙酸乙酯在调节ALD中的作用提供了新见解，也为开发针对ALD及其他代谢疾病的新型防治策略开辟了道路。
2024-12-25
Immunity：揭示急性抑制线粒体ATP产生导致炎症反应机制，有望开发治疗炎症性疾病的新方法
如果线粒体中的 ATP 急剧下降，一种称为细胞色素 c 的对细胞凋亡非常重要的蛋白就会被困在线粒体中，这时即使从外部接收到信号，细胞也不会死亡。
2024-12-06
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
FDA加速批准HER2/HER3双抗用于治疗晚期胰腺癌和非小细胞肺癌
美国FDA加速批准了Bizengri（zenocutuzumab-zbco）用于治疗携带神经调节蛋白 1 （NRG1） 基因融合的晚期不可切除或转移性胰腺癌或非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
2024-12-10
Nat Commun：新型化合物BIO-2007817可能有助于治疗年轻患者的帕金森病
在这项新的后续研究中，Gehring利用CLS的CMCF光束线确定了化合物BIO-2007817如何激活parkin。
2024-09-23
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06