复旦大学肿瘤医院“前列腺癌靶向PSMA RLT卓越示范中心”启动
2024-12-15
邦耀生物通用型CAR-T疗法登上Cell
在本次研究中，研究团队使用邦耀生物UCAR-T产品TyU19治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者，其中1例为免疫介导的坏死性肌炎（IMNM）、2例为系统性硬化症（SSc）。
2024-07-21
ACS子刊：利用抗核抗体-药物结合物开发出抗核导弹癌症疗法
Hansen说，“这项技术让我们有机会利用抗核抗体向肿瘤或其他与DNA释放增加有关的损伤部位（如心脏病、中风或外伤递送药物、蛋白或基因疗法。”
2024-07-20
Nature系列综述：受体酪氨酸激酶异常激活与肿瘤发生的机制
基因内部分复制是一种染色体重排，赋予癌细胞获得新的蛋白质异构体的能力。激酶结构域复制（KDDs）是基因内部分复制的一种，为肿瘤细胞RTK的激活提供了一种新的机制，如EGFR-KDD和BRAF-KDD。
2024-08-10
地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用！
本文研究结果表明，造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。
2024-11-25
Nature：科学家识别出有望治疗人类三阴性乳腺癌的新型组合性疗法
本文研究中，研究人员识别出了一种能治疗人类三阴性乳腺癌的新型潜在治疗性策略，并阐明了对表观遗传酶类解除管制如何将肿瘤与致癌易感性隔离开来。
2024-10-15
Fly：终止早孕药物米非司酮的新用途 或能作为新型抗衰老疗法发挥作用
研究结果表明，米非司酮和雷帕霉素或能通过一个共同的途径来发挥作用从而增加雌性果蝇的寿命，同时研究人员还暗示了在该途径会增加线粒体的自噬过程并降低中肠的肥大。
2024-11-14
诺奖得主David Baker团队最新Nature：合成新型受体，创建更安全的CAR-T细胞疗法
该研究开发了一种高度可定制的工程化受体——合成膜内蛋白水解受体，这种受体可以感知周围环境中的分子，并据此改变细胞内基因的表达。
2024-11-29