马翠卿——山东大学——1.微生物生产平台化合物如乳酸、富马酸、2,3-丁二醇等以及药物中间体核苷酸、唾液酸等;生物产品的分离纯化过程技术。
1.微生物生产平台化合物如乳酸、富马酸、2,3-丁二醇等以及药物中间体核苷酸、唾液酸等;生物产品的分离纯化过程技术。 2.生物催化过程机理及关键酶的酶学研究,包括基因克隆表达及其调控研究。
Insys口服四氢大麻醇Syndros获FDA批准
艾伯维的药用四氢大麻醇(THC)Synthetic自上市几十年来,从未遭遇过同类产品的竞争,然而近日Insys Therapeutics的iteration获得了FDA的批准,成为首个有可能取代Synthetic的液体剂型的四氢大麻醇。
BioMarin价值6亿8千万美元杜氏肌营养不良症研究宣告失败
著名罕见疾病研究专家BioMarin公司最近在杜氏肌营养不良症药物研究领域遭受了巨大挫折。公司2014年底收购另一罕见病药物研发者Prosensa而获得的相关疗法drisapersen开发研究最终倒在了临床审批部门面前,如无意外,BioMarin公司已经承认这一研究的失败。
NICE:PTC杜氏肌营养不良新药想上市?先和NHS谈好价!
著名罕见病公司PTC开发的用于治疗杜氏肌营养不良新药Translarna最近在英国市场迎来了一个转折。英国NICE同意给予PTC和NHS更多时间用于谈判并就药物价格达成一致以便该药物能够最终进入英国的医保体系。就在几周前,NICE曾建议Translarna用于仍具有行走能力的五岁以上由基因无义突变引起的杜氏肌营养不良患者。
Sci Transl Med:迷你基因与肌营养不良症治疗
一项小鼠的新的研究显示,用一种缩短的“迷你”形式的基因所进行的基因疗法可能是治疗肌营养不良症的一种新的方法。该基因与一组肌营养不良症有关联。 肌营养不良症由超过30种的遗传性疾病所组成,它们会在儿童和成年人中引起进行性肌萎缩和慢性肌无力。 尽管对这类疾病尚无治愈的方法,但许多类型的肌营养不良症的遗传学原因已经明了,人们现在正在研究数种治疗方法,特别是替换引起这些疾病的有缺陷蛋白质的基因疗法。
Genes & Development:中科院科学家在白藜芦醇促进去乙酰化酶SIRT1酶活性作用机制研究方面取得新进展
2015年6月15日,美国Genes & Development杂志发表了中国科学院生物物理研究所许瑞明研究组题为"Structural basis for allosteric, substrate-dependent stimulation of SIRT1 activity by resveratrol"的最新研究论
杜氏肌营养不良新药被毙 PTC哭晕!
FDA最近表示,拒绝PTC公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物ataluren上市。这一结果对PTC来说无疑是一个严重打击。按照FDA给出的理由,该药物未能在对比试验中达到理想疗效。而这一消息也使得公司的股价应声下跌。
PTC杜氏营养肌不良症药物被拒,股票狂跌60%
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症(DMD)药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理,股票狂跌60%。
PTC杜氏肌营养不良新药Translarna上市申请被FDA拒绝受理
近日,美国FDA发布文件拒绝受理PTC Therapeutics杜氏肌营养不良 (DMD) 治疗药物 Translarna (Ataluren) 在美国的上市申请。