Summit杜氏肌营养不良症新药研发初现曙光
小编推荐会议：新药研发“推新选优”项目路演活动总部位于英国牛津的生物技术公司Summit Therapeutics最近宣布，公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新药ezutromid目前已经取得了一些积极的研究数据。最新数据显示，ezutromid能够显着降低患有DMD的男性儿童患者体内的肌肉炎症情况。Summit公司开发的ezutromid是一种抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节剂。
原人参三醇型皂苷的糖基化修饰与合成研究取得进展
人参皂苷是人参、三七、西洋参等人参属名贵药材的主要活性物质，具有抗肿瘤、改善心血管功能、增强身体机能等生理学功效，在食品、医药和保健品等领域广泛应用。糖基转移酶催化的糖基化修饰反应对人参皂苷结构及生理活性多样性的形成至关重要。此外，糖基化反应是细胞工厂中人参皂苷合成途径的限速反应，因此挖掘具有高效催化活性的糖基转移酶对人参皂苷的生物合成具有重要意义。中国科学院天津工业生物技术研究所研究员孙媛霞带领
Science子刊重磅研究：使用CRISPR纠正整条基因以治疗杜氏肌营养不良！
2018年2月3日讯 /生物谷BIOON /——一个美国和德国的跨国研究团队发表了一项通过新的CRISPR技术利用杜氏肌营养不良（DMD）患者的多功能干细胞产生健康心肌组织的研究。在他们发表于《Science Advances》上的这项研究中，他们介绍了他们如何使用CRISPR-Cas9技术克服此前使科学家们无法用该技术编辑DMD细胞的问题。图片来源：UT Southwestern Medical
科学家利用CRISPR/Cas9技术成功治疗杜氏肌营养不良症
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自美国和德国的科学家们通过研究描述了一种新的CRISPR方法，这种新方法或许有望利用杜氏肌营养不良（DMD）症患者机体的多能干细胞来产生健康的心肌，这种新方法还克服了此前研究人员对DMD细胞进行基因编辑时遇到的多种问题。图片来源：
首款杜氏肌营养不良基因疗法正式启动
致力于根治杜氏肌营养不良症（DMD）的非营利组织Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）近日宣布，首例DMD微肌营养不良蛋白（microdystrophin）基因疗法在Jerry Mendell博士，Louise Rodino-Klapac博士和他们在位于俄亥俄州的全国儿童医院的团队的协助下，于本月初正式启动。该试验部分由PPMD在2017年初提供的220万美
Nat Commun：iPS技术帮助科学家们成功将皮肤细胞转化为骨骼肌组织
2018年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，生物医学工程师们利用诱导多能性干细胞技术成功地培育出了功能性的人源骨骼肌细胞。这项研究是建立在2015年的一项研究成果的基础上。当时杜克大学的研究者每年首次利用肌肉样本培育出了功能性的骨骼肌组织。而最近的这项研究则利用了非肌肉组织进行转化。该方法使得基因编辑用于细胞治疗更近了一步。相关结果发表在最近一期的《Nature Communicat
Athenex口服紫杉醇获英国MHRA潜力创新药物认定
12月27日，致力于开发和商业化癌症及相关疾病创新疗法的跨国制药公司Athenex表示，公司在研用于紫杉醇应答型癌症治疗的口服紫杉醇Oraxol获得英国药物与健康产品管理局（MHRA）授予的潜力创新药物（PIM）的认定。而这款口服紫杉醇在国内也已开始临床，今年7月6日，重庆惠源医药有限公司和Athenex制药公司联合申报的紫杉醇胶囊的临床申请获得CDE承办受理，注册分类为2.2类。这是国内申报的首
内源油菜素甾醇分析方法研究获进展
油菜素甾醇(brassinosteroids， BRs)是继生长素、赤霉素、细胞分裂素、脱落酸和乙烯之后发现的第六大类植物激素，参与调控植物细胞的伸长与分裂、维管束分化、花粉发育和育性、植株衰老以及植物抗逆反应等一系列重要的生理过程。由于其含量低、基质复杂、质谱离子化效率低等因素，内源性BRs的准确分析检测对于植物学家和分析化学家都是巨大的挑战，一直是制约其在生物学上深入研究的瓶颈问题
Science：解析出感知寒冷温度和薄荷醇的TRPM8蛋白结构
2017年12月27日/生物谷BIOON/---离子通道蛋白TRP被分为7个TRP蛋白家族：TRPC、TRPV、TRPM、TRPN、TRPA、TRPP和TRPML。TRPM8是蛋白家族TRPM的一个成员。自从2002年首次发现冷感应蛋白（cold-sensing protein）TRPM8以来，世界各地的团队尝试着使用X射线晶体衍射技术来确定它的原子结构，但都失败了。获得TRPM8的高分辨率结构已
CMAJ：益生菌和木糖醇对于喉咙疼痛不能起到替代抗生素的效果
2017年12月19日/生物谷BIOON/--根据一项发表在CMAJ (Canadian Medical Association Journal)期刊上的随机对照试验显示，使用益生菌和木糖醇口香糖作为抗生素的替代品来缓解喉咙疼痛症状似乎是无效的。"简单的非处方治疗可潜在地抑制细菌和病毒感染，并帮助患者管理症状，" 英国南安普敦大学初级护理小组Paul Little博士说。"这将使患者能够进行自我管