甘油产丁二酸细胞工厂方面取得进展
丁二酸可用于1，4-丁二醇、四氢呋喃、γ-丁内酯及PBS可降解塑料的合成，在化工、材料、医药、食品领域有着广泛的用途，被美国能源部列为未来12种最有价值的平台化合物之一。构建高效生产丁二酸的微生物细胞工厂，将可再生的生物质资源高效转化为丁二酸，是近年来国际上的研究热点。甘油作为高还原力的碳源，在生产丁二酸等需要较多还原力的产物时具有较大优势。但是，目前代谢工
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准！
2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vyondys 53（golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患
Science：南开大学利用两步法将脂肪族胺转化为非天然氨基酸
2019年11月25日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国南开大学的研究人员开发出一种将脂肪族胺转化为非天然氨基酸的两步法。相关研究结果发表在2019年11月22日的Science期刊上，论文标题为“Highly enantioselective carbene insertion into N–H bonds of aliphatic amines”。论文通讯作者为南开大学化学
恒瑞医药马来酸吡咯替尼乳腺癌III期临床达主要终点
10月24日，恒瑞医药发布公告称，马来酸吡咯替尼片联合卡培他滨治疗晚期乳腺癌的III期临床研究（PHOEBE研究），经独立数据监察委员会审核确认，研究主要终点——独立影像评估委员会（IRC）评估的无进展生存期达到方案预设的期中分析优效判定标准，且安全性可接受。PHOEBE研究结果表明，对于既往接受过曲妥珠单抗和紫杉类药物的转移性乳腺癌患者，接受吡咯替尼联合卡培他滨对比拉帕替
摄入反式脂肪酸或会增加50%患阿尔兹海默病的风险
近日，一项刊登在国际杂志Neurology上题为“Serum elaidic acid concentration and risk of dementia—The Hisayama study”的研究报告中，来自日本九州大学等机构的科学家们通过研究揭示了机体血清中反油酸的浓度与个体患痴呆症风险之间的关联，研究者发现，摄入富含反式不饱和脂肪酸的垃圾食品会增加人群患痴呆症（或阿尔兹海默病）的风险。图
基因组稳定性顶端激酶调控长链脂肪酸合成
基因组稳定性的维持是一切生命活动的基础，然而，多种外源和内源因素作用下产生的广泛DNA损伤和复制压力构成了基因组不稳定的主要来源。真核生物的生存严格依赖ATR（ataxia telangiectasia–mutated and Rad3-related）激酶的活性，ATR激酶负责启动细胞对基因组不稳定的响应和修复，全局性地调控基因组的稳定，也是细胞内重要的肿瘤抑制因子。脂肪酸合成酶（f
研究人员发布全基因组单核苷酸变异数据库
10月22日，国际学术期刊Genome Biology 以PGG.SNV： understanding the evolutionary and medical implications of human single nucleotide variations in diverse populations 为题，在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所/马普计算生物学研究所徐书华团队基于20万人
研究揭示代谢分子肌酸的免疫调节功能
清华大学医学院胡小玉课题组联合药学院陈立功课题组在《Immunity》杂志在线发表了题为“Slc6a8-mediated creatine uptake and accumulation reprogram macrophage polarization via regulating cytokine responses”的研究论文。该文章揭示了L-精氨酸的下游代谢产物肌酸能够抑制IFN-γ介导的
UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)进入审查，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年10月17日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理UX007（triheptanoin，三庚酸甘油酯，即七碳脂肪酸甘油三酯）的新药申请（NDA），该药用于治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD），这是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。之前，
治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平。肢带型肌营养不良症（LGMD）是一种由基因突变引起罕见遗传病，患者的主要症状为渐进性肌无力