Alnylam：从30%到5% 如何降低RNAi疗法的肝脏毒性？
小编推荐会议：新药研发“推新选优”项目路演活动RNAi疗法因为能够有效靶向普通药物无法靶向的蛋白而成为医药界所关注的医疗手段。但是与其它靶向疗法一样，RNAi疗法也会产生脱靶效应，而这些脱靶效应可能造成严重的毒副作用。日前，Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人员对N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 缀合的RNAi 造成肝脏毒副作用的机制进行了详尽的研究，并且找出降低
Cell：DBR1基因突变导致一些人更容易遭受病毒性大脑感染
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年2月27日/生物谷BIOON/---对于之前健康的儿童来说，脑部感染是罕见的。但每10000名接触过常见病毒（1型单纯疱疹病毒或流感病毒）的人中大约有1人会患上一种潜在致命性的疾病---脑炎。在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学等研究机构的Jean-Laurent Casanova及其同事们鉴定出就脑炎而言，单个基因发生的突变可能解释着
研究发现基于AAV9的高剂量基因治疗在动物模型中产生了严重致命毒性！
2018年2月2日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现在猴子和小猪身上高剂量使用可以到达脊髓神经元的腺相关病毒（AAV9）输送基因进行基因治疗会产生严重的致命毒性。肝脏和神经元毒性与其他AAV病毒载体的免疫相关毒性不同。相关研究成果于近日发表在《Human Gene Therapy》。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的James M. Wilson博士及其同事评估了使用AAV9变异体（AAVhu
科学家有望开发出一种长效、低毒性的HIV药物
2018年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的题为“From in silico hit to long-acting late-stage preclinical candidate to combat HIV-1 infection”的研究报告中，来自耶鲁大学的研究人
Science：首次从结构上揭示帕金森病的关键组分的毒性产生机制
2017年12月17日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国、意大利和西班牙的研究人员观察到与帕金森病相关的毒性蛋白聚集物如何破坏健康的神经元的细胞膜，导致它们的细胞壁出现缺陷，最终导致一系列诱导神经元死亡的事件。相关研究结果发表在2017年12月15日的Science期刊上，论文标题为“Structural basis of membrane disruption and cell
研究揭示Tau蛋白细胞毒性可被乙酰化微管挽救
阿尔兹海默病（Alzhermer’s disease， AD），又称老年性痴呆。其主要病理变化之一是病人大脑神经元中微管结合蛋白Tau的过度磷酸化而形成神经纤维缠结。除了AD，其它多个相关神经退行性疾病的病理发生过程中也有Tau蛋白的过度磷酸化和神经纤维缠结的形成，这类疾病统称为Tau蛋白病（tauopathy）。在正常生理情况下，Tau蛋白起着稳定微管的作用，但在Tau蛋白病的病人大
三分之一传染病为病毒性肝炎 11部门联合规划
我国法定传染病系统每年报告超过１３０万例病毒性肝炎病例，占报告总病例数的三分之一，病毒性肝炎严重危害人民群众健康。国家卫生计生委等１１个部门日前联合发布《中国病毒性肝炎防治规划（２０１７－２０２０年）》，全面防治各类病毒性肝炎。规划指出，我国通过实施预防为主、防治结合的综合防控策略有效遏制了病毒性肝炎发病的上升趋势，但目前防控形势依然严峻。规划提出“全面实施病毒性肝炎各项防治措施，遏制
11.1亿美元研发大合作 拜耳开发多肽疗法
今日，PeptiDream与拜耳（Bayer AG）公司宣布达成11.1亿美元的研发大合作，开发针对多种疾病的基于多肽的疗法。PeptiDream是一家位于日本的生物制药公司，致力于解决全球患者未被满足的医疗需求，并提高他们的生活质量。该公司专有的多肽发现平台系统（PDPS）能以高效率生产高度多样化的非标准多肽库，用以鉴定高效和选择性命中候选物，并开发成基于多肽、小分子或多肽-药物偶联
STE：饮用玻璃杯中或含有潜在毒性水平的重金属铅和镉
2017年11月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science of The Total Environment上的研究报告中，来自普利茅斯大学的研究人员通过研究发现，搪瓷水杯和玻璃杯中或许含有潜在毒性水平的铅和镉。图片来源：Lloyd Russell/University of Plymouth文章中，研究人员对72种新的以及二手的玻璃制品进行了197项测试，包括大
肠道微生物组或会让癌症化疗药物对患者产生毒性影响！
2017年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇刊登在国际杂志npj Biofilms and Microbiomes上的研究报告中，来自爱因斯坦医学院的研究人员通过研究发现，人类肠道菌群组成或能帮助解释为何某些人在摄入治疗转移性结直肠癌的关键药物后会遭受危及生命的机体反应。图片来源：Albert Einstein College of Medicine研究者Libusha Kell