美国将首次进行CRISPR体内临床研究！
2019年8月19日讯 /生物谷BIOON /——患者将参加首项研究，测试一种名为CRISPR的基因编辑技术在体内的效果，该研究旨在治愈遗传性失明。患有这种疾病的人拥有正常的眼睛，但缺少一种可以将光线转换成信号、传递给大脑、使其能够看见东西的基因。这项实验治疗的目的是为孩子和成人提供他们缺乏的健康版本的基因，使用一种工具来切割或"编辑"特定位置的DNA。它的目的是作为一次性的治疗，永久改变人的原生
基石药业CS1001-201临床研究摘要提交至2019年美国血液学会年会（2019ASH）
2019年08月24日讯 /生物谷BIOON/ --基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”）近日宣布，已正式向2019年美国血液学会年会（2019 ASH）提交CS1001-201临床研究摘要，并计划在大会公布试验最新进展，这将标志着该研究自启动以来的首次临床数据发表。CS1001是由基石药业开发的在研抗PD-L1单克隆抗体。目前，在中国，CS1001针对不同癌种正积极开展多项临床试验，其
Nat Biotechnol：研究人员开发新的机器学习模型预测CRISPR-Cas9编辑人原代T细胞的结果
2019年8月4日讯 /生物谷BIOON /——在一项近日发表在《Nature Biotechnology》上、题为"Large dataset enables prediction of repair after CRISPR-Cas9 editing in primary T cells"研究中，来自Chan-Zuckerberg Biohub、斯坦福大学、加州大学等单位的研究人员在Alexa
EBioMedicine：研究人员开发出以骨转移为靶点、同时保留骨组织的癌症治疗方法
2019年7月31日讯 /生物谷BIOON /——加州大学欧文分校(university of california，Irvine，UCI)的研究人员开发了一种治疗方法并在老鼠身上测试，这种方法利用工程干细胞来靶向并杀死骨组织中的癌症转移灶，同时保存骨头。发表在《EBioMedicine》杂志上的这一新方法，为工程的间充质干细胞配备了靶向剂，促使它们转移到骨转移部位，在那里它们释放治疗药物。图片来
Cell Rep：研究人员揭示女性更年期肌肉萎缩的原因
2019年7月25日讯 /生物谷BIOON /——在最近发表在《Cell Reports》的一篇文章，明尼苏达大学医学院康复医学系教授Dawn Lowe博士首次确定了雌激素对女性肌肉干细胞的维持和功能是必不可少的。这项研究调查了通过手术切除卵巢的小鼠以及肌肉干细胞中没有雌激素受体的小鼠，并评估了肌肉再生的能力。研究发现，肌肉干细胞中雌激素的缺失或雌激素受体的基因缺失导致5块不同肌肉中的肌肉干细胞（
Stem Cells Dev：美国科学家发布诱导多能干细胞成熟性的标准研究指南
2019年8月17日讯 /生物谷BIOON /——研究人员开发了一个指南，帮助实验室标准化从干细胞中产生成熟的类肝细胞(hepatic-like cells，HPCs)的方法，并将HPCs的基因表达与实际人体肝脏组织进行比较。这种中度的高通量的方案可以相对快速地评估干细胞分化的有效性，并有助于指导再生医学应用中分化条件的优化。该操作指南及其影响发表在《Stem Cells and Developm
研究人员构建免疫检查点抗体药物递送系统
免疫检查点抗体药物能够激活部分肿瘤患者的免疫效应，显着延长肿瘤患者生存期。但是免疫检查点疗法却对大多数肿瘤患者响应率较低（总体响应率低于30%），其中一个重要原因就是肿瘤组织内细胞毒性T淋巴细胞浸润程度低导致免疫耐受。同时，免疫检查点抗体药物正常组织表达的受体也有识别作用，易造成非肿瘤靶向分布（on-target but off-tumor），从而引发严重的免疫相关毒副作用。如何消除肿
Nature子刊：研究人员发现了使癌症自我毁灭的新方法
2019年7月10日讯 /生物谷BIOON /——多年来，研究人员一直试图瞄准一种名为MYC的基因，这种基因在发生突变或过度表达时，可以驱动多种癌症类型的肿瘤生长，但事实证明，要成功击中这个目标并不容易。现在，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员发现了一种新的途径，可以作为MYC的合作伙伴，这可能是它的致命弱点。该途径涉及一种叫做ATF4的蛋白质，当它被阻断时，它会导致癌细胞产生过多的蛋白质而死
JNeurosci：研究人员发现了大脑中新的饥饿通路
2019年6月30日讯 /生物谷BIOON /——根据发表在《JNeurosci》上的一项对老鼠的研究，大脑中一种新发现的饥饿途径可以在有食物存在的情况下快速调整食物摄入量。这一途径可能成为治疗饮食失调症的靶标。消化过程中释放的激素和分子等长期信号会改变食物的摄入量，但下丘脑中一个新发现的回路可以在较短的时间内改变进食行为。图片来源：J Neurosci使用荧光钙成像和电生理记录，科罗拉多州立大学
研究人员开发出一种新型激光显微镜或可“无创”治疗皮肤癌
近日，英属哥伦比亚大学（UBC）的研究人员开发出一种特殊的显微镜，它对包括皮肤癌在内的多种疾病具有诊断和进行精准手术的潜在应用前景。该研究已发表在2019年5月15日的Science Advances上。该研究共同第一作者、皮肤病和皮肤科学系博士后研究员Yimei Huang说：”我们的技术允许我们快速扫描组织，当看到可疑或异常的细胞结构时，可以在不切割到皮肤的情况下，进行