类癌综合症新药carcinoid syndrome获FDA优先审评资格
本周，致力于研发精准新药用于治疗严重慢性疾病的生物制药公司Lexicon Pharmaceuticals宣布，美国FDA已接受了telotristat etiprate新药申请的优先审评。若通过，telotristat etiprate将是首个被批准用于类癌综合症（
Blood：多肽药物有望同时治疗罕见贫血和红细胞增多症
最近一项新研究发现一种叫做minihepcidins的人工合成多肽可能对两种严重的血液疾病具有潜在治疗作用，这两种疾病分别是β-地中海贫血和真性红细胞增多症。虽然这两种疾病对红细胞生成具有相反的影响，但是minihepcidins能够帮助重新恢复正常的红细胞水平，缓解脾脏异常增大。同时在β-地中海贫血症中，该药物还可以控制铁离子的过量积累，避免铁离子过量造成的严重毒性作用。
玉米种子治疗罕见疾病溶酶体贮积症
2012年9月20日 电 /生物谷BIOON/ --SFU生物学家Allison Kermode和她的团队一直开展多学科研究溶酶体贮积症的酶疗法。溶酶体贮积症（LSD）是一组遗传性代谢疾病，是由于基因突变致溶酶体中有关酸性水解酶缺陷，导致机体中相应的生物大分子不能正常降解而在溶酶体中贮积，引起细胞组织器官功能的障碍。
Nat Neurosci：罕见单基因突变可增加个体35倍患精神分裂症的风险
图片摘自：www.sciencealert.com2016年3月17日 讯 /生物谷BIOON/ --遗传因子在精神分裂症的发生中扮演着重要角色，但目前科学家们仅仅刚开始寻找参与精神分裂症发生的特殊基因；近日一项刊登于Nature Neuroscience杂
Acalabrutinib连获三罕见病适应症，阿斯利康40亿美元收购立马见效！
去年12月阿斯利康40亿美元收购私营药企Acerta Pharma BV55%股权，其Acalabrutinib在欧洲已经连续收获三个孤儿药适应症，估计上市后销售峰值可达50亿美元！
受到慢性疲劳综合症影响的青少年
2016年1月29日讯/生物谷BIOON/--最大的慢性疲劳综合症(CFS)也被称为肌痛性脑脊髓炎(ME)的研究， (英国)布里斯托尔大学的研究人员发现，到目前为止，近2%的16岁少年患有CFS持续超过六个月，近3% 16岁少年患有CFS持续
唐氏综合征中抑制的神经发育和健康并发症相关联
2015年11月15日讯 /生物谷BIOON/——虽然大部分唐氏综合征（Down syndrome）的研究集中于大脑，但一项由约翰霍普金斯大学（Johns Hopkins University）生物学家进行的新研究，揭示了该病如何对神经系统独立部分造成
Science：NIH加大对慢性疲劳综合症的研究力度
研究者们对NIH长期以来对肌痛性脑脊髓炎/慢性疲劳综合症研究力度不够的指责正在加剧，面对这些指责，NIH最近表示要加大力度开展对这一疾病的研究，以及开发有效的治疗手段。
葛兰素p38抑制剂急性冠脉综合症三期临床失败
今天葛兰素宣布其p38抑制剂Losmapimod在一个急性冠脉综合症的大型三期临床失败。这个叫做LATITUDE-TIMI60的临床设计有些特别，因为风险巨大这个总共有25000人参与的实验分三部分。今天失败的是第一部分，共有3503人