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Ultragenyx获取一项治疗罕见病二期研究项目

2013年9月10日讯 /生物谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx医疗公司从日本Kyowa Hakko Kirin公司（KHK）获得了一项关于罕见骨科疾病的二期研究项目。公司将与Emil Kakkis公司联合开发这种用于治疗骨软化症的药物KRN23。KRN23是一种专门为治疗这种疾病而设计的抗体。目前处于二期研究中。同时，KHK公司也将保留一部分KRN23的所有权。

2013-09-11

FDA批准Iclusig用于罕见血液病的治疗

2012年12月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Iclusig（ponatinib）用于两种罕见血液骨髓疾病的治疗，包括成人慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。本品的预期批准日期为2013年3月27日，此次的批准比官方截止日期提前了3个月。基于本品的优先审查权，FDA加快了原本需要6个月的审查期。

2012-12-25

GSK2300万美元支持罕见病研究

2013年6月23日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头GSK医药公司再次投入1750万欧元（约合2300万美元）来专注于欧洲罕见病药物研发公司的建立。GSK目前已经在该领域和Prosensa公司合作研究开发杜氏肌营养不良的治疗方法。早在今年四月份， GSK公司就宣布和Avalon风投公司联合出资约5亿美元支持10家新型医药公司的建立。

2013-06-24