Nat Commun：染色体混乱或将引发罕见白血病发生
近日，来自宾夕法尼亚大学的研究人员通过研究发现，一种成熟T细胞的恶性白血病—塞扎里综合征（Sezary syndrome，SS）在分子水平上远比想象中复杂得多，由于塞扎里综合征的预后较差而且靶向疗法选择有限，因此治疗该疾病急需新型的疗法，本文研究中研究人员揭开了这种癌症的复杂的基因组蓝图，或为后期开发新型个体化疗法提供思路，相关研究刊登于国际杂志Nature Communications上。
2015-10-10
Uniqure罕见病基因疗法挺进临床三期研究
荷兰著名基因疗法开发者UniQure公司最近公布了一项先行实验的积极数据，将有助于其罕见病疗法AMT-110的进一步开发。首次消息影响，公司的股价也暴涨20%之多。AMT-110是一种用于治疗罕见病Sanfilippo B syndrome的基因疗法。
2015-09-25
2015第四届中国罕见病高峰论坛在北京开幕
9月18日，由罕见病发展中心（CORD）主办，同济大学附属第一妇婴保健院及北京大学医药管理国际研究中心联合主办的“2015第四届中国罕见病高峰论坛”在北京隆重举行。
2015-09-18
这是最坏的时代，也是最好的时代——第四届中国罕见病高峰论坛开幕发言
这是最坏的时代，人类已知的7000种罕见病，科学家对它们的了解还很少，这是最坏的时代，中国目前还没有国家层面的罕见病定义，
2015-09-18
Alexion公司2款超罕见病药物获欧盟批准
美国知名罕见病制药商Alexion Pharma近日在欧盟监管方面收获重大喜讯，该公司2款超罕见病治疗药物Strensiq（asfotase alfa）和Kanuma（sebelipase alfa）双双获得欧盟批准。
2015-09-02
