NEJM：罕见瘦素基因突变导致的贪吃与肥胖及其治疗
该论文报道了两个特殊病例，研究团队在一名14岁男孩和一名2岁女孩发现他们负责产生瘦素（Leptin）的基因出现突变，导致了他们贪食和肥胖，研究团队通过美曲普汀（Metreleptin）结合饮食和锻炼，
2023-06-20
Immunity：徐强团队揭示IL-17受体信号的自激活可维持炎症持续并促进疾病进展
该研究揭示了基础IL-17信号中一个过去未被报道过的“后门”机制——由IL-17A诱导SHP2高表达，随后形成IL-17R-Act1-SHP2复合物，介导IL-17R信号自激活。必须指出的是，这一后门
2023-08-08
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
2023-08-08
吉利德押注，B轮融资共1.45亿美元，旧金山细胞治疗初创瞄准自身免疫疾病，管线已进入临床I期
近日，一家位于旧金山的细胞治疗初创公司 Kyverna Therapeutics 宣布完成 6000 万美元的 B 轮延期融资，本轮融资的投资方包括新投资者贝恩资本生命科学和&nb
2023-08-10
Sci：肝脏器官技术可作为非酒精性脂肪肝体外疾病建模和药物发现平台
肝脏是人体最大的实体器官，在新陈代谢、解毒、蛋白质生产等多种生理功能中发挥着重要作用。肝脏由几种细胞类型组成，包括(1)肝细胞，即肝脏的实质细胞(2)；胆管细胞，即胆管上皮细胞
2023-08-10
上海交通大学研究者们综述了ARID3a的结构、在自身免疫性疾病中的作用和药物发现
AT-Rich相互作用结构域(ARID)家族是一组染色质调节因子和转录因子，在染色质结构和基因表达调控中发挥重要作用。
2023-08-09
上海市“数智医疗产业联盟”发起成立 ——暨“罕见病科技金融公益论坛”举办成功
2023年6月11日，上海长江产业园区，由复旦大学智能医学研究院举办、上海慧眼医学诊断科技创新研究中心承办、睦康信息技术有限公司赞助的“数智医疗产业联盟成立大会”暨“罕见病科技金融公益论坛”举办成功。
2023-06-20
中山大学研究者们揭示了RNF157在针对MS和其他自身免疫性疾病的适应性免疫反应中是一个潜在的靶点
多发性硬化症(MS)是一种慢性炎症性、脱髓鞘和中枢神经系统(CNS)退行性疾病。它是一种自身免疫性疾病，由髓鞘中针对抗原的CD4T辅助细胞(Th)引起。
2023-08-22