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Nature:患者来源类器官与反义寡核苷酸(ASO)联手,能否成为治疗罕见病的关键?

该研究不仅验证了个性化ASO治疗的可行性,还展示了类器官模型在药物筛选中的巨大潜力。

2025-01-31

Blood:新研究发现CAR-T细胞治疗可能会导致年轻患者出现罕见的神经系统问题

在这项研究中,Diorio和她的团队分析了两名儿童、两名青少年和一名年轻成人,这些患者在接受靶向CD19或CD22的CAR-T细胞输注治疗B-ALL后,出现了严重的肌无力。

2024-10-31

JAMA子刊:司美格鲁肽与罕见失明症有关

使用司美格鲁肽治疗2型糖尿病的人被诊断为非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION)的可能性要高出4倍多,而那些使用司美格鲁肽减肥的人被诊断为NAION的可能性要高出7倍多。

2024-07-05

Nat Med:新研究发现利用CAR-T细胞治疗血癌会引发一种罕见的副作用——T细胞淋巴瘤

这是CAR-T细胞治疗后首次记录的此类淋巴瘤病例之一。这项研究的结果将有助于我们更好地了解与这种治疗相关的风险,并可能在未来预防这些风险。

2025-02-24

健康女性机体的乳腺组织或存在与乳腺癌相似的罕见非整倍体上皮细胞

本文研究结果表明,即使是健康女性,其机体的乳腺组织中也存在罕见的非整倍体上皮细胞的克隆扩增。

2024-12-08

动起来,远离疾病!PCD & JPAH证实:积极的生活方式能显著降低人类患19种慢性疾病的风险

本文研究结果强调了不运动或运动不足的患者患多种慢性疾病的风险会增加。

2025-01-13

Nature Medicine:全面揭示“减肥神药”司美格鲁肽的健康益处和风险,降低42种疾病风险,增加19种疾病风险

这项大规模观察性研究证实了之前的 GLP-1RA 研究和临床试验结果,也揭示了之前未报告的 GLP-1RA 的新的健康获益和风险。

2025-01-22

Nature:患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传病的个性化反义寡核苷酸带来希望

患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统,以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病,此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效,哪些药物可能无效。

2025-02-14

Nature Medicine:治疗朊病毒疾病——基因编辑带来的曙光

这项技术的成功不仅对朊病毒疾病患者意义深远,更让我们看到了基因编辑技术在精准医学中的巨大潜力。

2025-01-17

Nat Commun:利用人类小胶质细胞图谱揭示疾病相关的小胶质细胞亚群在神经退行性疾病中的变化

这项研究的主要结论支持GPNMB高表达的小胶质细胞亚群的相关性,在阿尔茨海默病中更为明显,但在其他疾病中也有相关性。

2025-01-26