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FDA批准多重碱基编辑CAR-T临床试验申请

总的来说,这些临床前研究显示,胞嘧啶碱基编辑(CBE)是一种很有前途的技术,基于CBE开发的四重编辑CAR-T细胞7CAR8,具有治疗复发或难治性急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)潜力。

2022-12-05

新型碱基编辑器Td-CBE开发成功

Td-CBEs是一种较传统CBEs更为安全的碱基编辑器,为未来遗传疾病的基因治疗带来了更大的可能。同时,Detect-seq作为一种平台技术,可以为开发更安全、高效的基因编辑工具提供强有力的支持与帮助

2022-11-28

Science子刊:碱基编辑,挽救致命心脏病并延长寿命

这些发现证明了对突变基因的精确修正是治疗基因突变导致的扩张型心肌病(DCM)的有潜力的方法。

2022-12-01

Cell:在数千种病毒中发现CRISPR-Cas系统,有望改善细胞基因组编辑

在一项新的研究中,研究人员发现在公开的可感染这些微生物的病毒(称为噬菌体)的基因组序列中,CRISPR-Cas系统占0.4%。相关研究结果发表在2022年11月23日的Cell期刊上。

2022-11-28

Nature:一种基于CRISPR/Cas9的非病毒精准基因组编辑临床级疗法

最近几年,CRISPR基因编辑系统在癌症治疗领域被广泛探索,它可以精准编辑患者特定基因,并与腺病毒载体(AAV)结合,快速有效地激活免疫系统,以对癌细胞发起攻击。然而,由于个体间存在差异,导致现有疗法

2022-11-22

小核酸药物公司Ionis与基因编辑公司Metagenomi达成多项目合作

据悉,该公司计划在2024年货2015年提交第一个基因编辑临床试验,首个临床试验申请很可能是基因编辑的细胞疗法。

2022-11-17

Nature:基于RNA的新型编辑工具CellREADR可精确编辑任何类型的细胞

在一项新的研究中,来自美国杜克大学和冷泉港实验室的研究人员开发出一种基于RNA的编辑工具,它针对的是单个细胞,而不是基因。它能够精确靶向任何类型的细胞,并有选择地添加任何感兴趣的蛋白。

2022-10-18

PNAS:利用噬菌体对微生物群落中特定细菌进行碱基编辑

这项研究表明,可以对微生物群落系统中的特定细菌进行基因编辑,而不影响其他微生物,这项研究可以进一步开发并应用于任何复杂的微生物群落,有望转化为更好的植物健康和更好的胃肠道健康环境。

2022-11-11