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BMS首创红细胞成熟Reblozyl获美国FDA授予第三个孤儿药资格,治疗骨髓纤维化!

2020年01月18日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝(BMS)与Acceleron制药公司合作开发的红细胞成熟剂Reblozyl(luspatercept)近日获美国食品和药物管理局(FDA)授予治疗骨髓纤维化(myelofibrosis)的孤儿药资格(ODD)。值得一提的是,这也是该药在FDA方面获得的第三个ODD。此前,FDA已授予luspa

2020-01-18

BMS首创红细胞成熟Reblozyl治疗骨髓增生异常综合症(MDS)贫血III期临床疗效显著!

2020年01月11日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝(BMS)与Acceleron制药公司近日联合宣布,评估红细胞成熟剂Reblozyl(luspatercept-aamt)用于骨髓增生异常综合症(MDS)患者治疗贫血的关键性III期MEDALIST研究(NCT02631070)的结果已发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM)。MEDALIST是一

2020-01-11

新基首创红细胞成熟Reblozyl获美国FDA批准,用于输血依赖患者

2019年11月11日讯 /生物谷BIOON/ --新基(Celgene)与Acceleron制药公司近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Reblozyl(luspatercept-aamt),该药是一种红细胞成熟剂,用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者,治疗贫血。Reblozyl是首个获FDA批准治疗β地中海贫血相关贫血的药物,同时是首个也是唯一一个获得DA批准的红细胞成熟

2019-11-11

解析人类卵细胞成熟机制 或有望帮助预防不孕和胎儿出生缺陷等疾病

2019年10月23日 讯 /生物谷BIOON/ --解析人类卵子的成熟机制、成熟过程是如何发生错误的,或许有望帮助研究人员找到新方法来预防遗传错误所导致的不孕、出生缺陷和妊娠失败。来自德国Max Planck研究所的研究人员Agata Zielinska表示,我们都知道,机体生理性变化会引起流产,而且还会增加后代患遗传性疾病的可能性,这种问题会从女性20岁出头一直持续到40岁。图片来源:blac

2019-10-23

Science子刊:毒蕈碱乙酰胆碱受体调节早期红细胞细胞的自我更新

2019年10月22日讯 /生物谷BIOON /--成体干细胞和祖细胞具有独特的自我更新能力,靶向这一过程代表着潜在的治疗机会。早期的红细胞祖细胞,即爆发形成单位红细胞(burst-forming unit erythroid,BFU-E),具有巨大的自我更新潜力,是治疗贫血的关键细胞类型。然而,研究人员们目前对BFU-E自我更新机制的了解非常有限。图片来源:Science Translation

2019-10-22

Biochem Pharmacol:发现促进心脏细胞成熟的新方法

2019年10月15日讯 /生物谷BIOON /--来自Masonic医学研究所(MMRI)的科学家与Nanion Technologies合作,最近在《生化药理学》(Biochemical Pharmacology)上发表了一项研究,解决了钾(K+)电流在人诱导多能干细胞衍生心肌细胞(hipsC-CMs)中缺陷的问题。"HipsCs改变了医学研究;它是一种工具,可以通过精确分析患者疾病的遗传组成

2019-10-15

首个红细胞生成性原卟啉症(EPP)治疗药物!抗氧化和黑色素生成药Scenesse获美国FDA批准!

2019年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --澳大利亚制药公司Clinuvel Pharmaceuticals LTD近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Scenesse(afamelanotide,16mg),用于一线治疗红细胞生成性原卟啉症(EPP)患者。值得一提的是,Scenesse是全球首个获得监管批准用于治疗EPP患者提供系统性光保护作用以预防光毒性的药物。Sceness

2019-10-10

头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)免疫治疗!GSK ICOS受体激动联合Keytruda展现强劲疗效!

2019年10月02日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头葛兰素史克(GSK)近日在2019年欧洲肿瘤医学学会(ESMO)年会上公布了抗体药物GSK3359609治疗头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)的临床研究INDUCE-1的最新数据。GSK3359609是一种诱导性T细胞共刺激因子(ICOS)激动剂抗体,旨在选择性增强T细胞功能。该研究是首次在人体中开展的开放标签研究,正在评估GSK3359

2019-10-02

Nat Chem:光敏感催化能够摧毁癌细胞的能量来源

2019年9月25日 讯 /生物谷BIOON/ --最近,来自华威大学等机构的科学家合作开发了一种技术,该技术利用光敏感的铱化合物能够有效杀死癌细胞。相关结果发表在最近一期的《Nature Chemistry》杂志上。该技术可能为临床医生提供另一种工具来对抗癌症,甚至可能有利于开发预防未来癌症发生的疫苗。光动力疗法(PDT)是指使通过光激活一种称为光敏剂的化学物质,达到杀死体内的肿瘤细胞的效果,该

2019-09-26

Stem Cells Dev:美国科学家发布诱导多能干细胞成熟性的标准研究指南

2019年8月17日讯 /生物谷BIOON /——研究人员开发了一个指南,帮助实验室标准化从干细胞中产生成熟的类肝细胞(hepatic-like cells,HPCs)的方法,并将HPCs的基因表达与实际人体肝脏组织进行比较。这种中度的高通量的方案可以相对快速地评估干细胞分化的有效性,并有助于指导再生医学应用中分化条件的优化。该操作指南及其影响发表在《Stem Cells and Developm

2019-08-17