新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年04月28日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的上市许可申请（MAA）。该MAA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring si
新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年04月13日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA）。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[rin
新基提交红细胞成熟剂luspatercept的BLA
4月6日，新基（Celgene）宣布，已为与Acceleron Pharma联合开发的“first-in-class”的红细胞成熟剂（erythroid maturation agent， EMA）luspatercept，向FDA提交了生物制剂许可申请（BLA），并预计在今年的第二季度，也将向EMA提交上市申请。Luspatercept将用于治疗两种疾病导致的贫血，同时降低对输血的依赖。这两种疾
Genome Res：TET2基因突变对血红细胞成熟的影响
2019年4月7日 讯 /生物谷BIOON/ --在静脉中，干细胞不断成熟并发育成不同的血细胞，这是身体正常工作所必需的。现在，哥本哈根大学和海德堡EMBL的研究人员已经确切地发现了血液中干细胞的特定突变如何阻碍这种成熟过程。（图片来源：Www.pixabay.com）在一项新的研究中，研究人员展示了当TET2基因被抑制时，小鼠血细胞在分子水平上会发生什么（许多患有白血病和其他疾病的患者通常具有T
真性红细胞增多症(PV)新药！台湾药华医药Besremi获欧盟批准，成首个治疗PV的干扰素
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --台湾药华医药（PharmaEssentia）与AOP Orphan制药公司近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Besremi（ropeginterferon alfa-2b）作为一种单一疗法，用于治疗不存在症状性脾肿大的真性红细胞增多症（PV）成人患者。根据III期临床数据，此次批准，使Besremi成为欧洲市场首个也是唯一一个获批治疗PV并且与
Gamifant治疗原发性吞噬性淋巴组织细胞增多症(HLH)移植后获超高存活率
2019年02月27日/生物谷BIOON/--瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）与旗下公司Novimmune SA近日在美国休斯顿举行的2019年移植与细胞冶疗年会（TCT）上公布了Gamifant（emapalumab-lzsg）治疗原发性吞噬性淋巴组织细胞增多症（HLH）II/III期临床研究（NCT01818492）的突破性数据。这些数据检查了已接
新基首创红细胞成熟剂luspatercept即将提交申请，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年02月27日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）近日宣布对luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）生物制品许可申请（BLA）的FDA提交时间表进行了更新。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast，RS]）相关并且需要红细胞输注的贫
万春药业发布了治疗化疗引起的中性粒细胞减少症的最新数据
2019年3月5日– BeyondSpring Inc.，是一家全球性致力于开发新型肿瘤免疫疗法的生物制药公司。在2019年ASCO-SITC美国临床免疫肿瘤学研讨会上，该公司公布了其旗舰产品普那布林106研究，即治疗化疗引起的中性粒细胞减少症（CIN）的最新临床结果。数据显示，普那布林联合培非格司亭治疗化疗引起的中性粒细胞减少症（CIN），不仅提高了整体疗效，而且逆转了培非格司亭潜在的免疫抑制表
Nature：揭秘T细胞在多发性硬化症发病过程中的特殊作用
2019年3月2日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项发表在国际杂志Nature上的研究报告中，来自德国多个研究机构的科学家们通过研究发现，T细胞在机体免疫系统攻击多发性硬化症患者机体的髓磷脂（myelin）和β-突触核蛋白（β-synuclein）上或许扮演着特殊的角色，文章中，研究者在大鼠模型中描述了T细胞的行为机制。图片来源：NIAID/NIH多发性硬化症是一种自身免疫性疾病，目前研究
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。（图片来源：www.pixabay.com）多年来，研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能