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全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

新一代碱基编辑技术开发方面获进展

碱基编辑(base editing,BE)作为前沿的基因组编辑技术,能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。

2024-01-04

中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04

全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08

光污染鱼类行为的影响存在代际传递效应

研究揭示了不同光谱的夜间人造光对斑马鱼行为的影响,阐明了这一影响的代际传递效应。

2024-10-02

研究证实“笑的训练”干眼的治疗效果

本研究揭示了“笑的训练”与人工泪液(0.1%玻璃酸钠)疗效相当,且在眼部体征改善上优于人工泪液(0.1%玻璃酸钠),这一研究结果为干眼的治疗提供了崭新的策略。

2024-10-13

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓性肌萎缩症

所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。

2023-12-11

研究揭示近海养殖贝类微塑料的垂直输运机制

该团队以长牡蛎为研究对象,利用自制沉积物捕集器原位收集了长牡蛎产生的生物沉积物(空壳牡蛎设为对照)。结果发现,生物沉降组中MPs丰度高于对照组,表明长牡蛎具有极强的生物沉降能力。

2024-07-16

研究轮胎微粒老化过程微藻毒性的影响机制

研究通过对轮胎磨损微粒(TWPs)的颗粒和渗滤液进行表征并探究其对微藻生理和代谢的影响,证明了老化后TWPs的颗粒物和渗滤液的毒性均会增加。

2024-07-06