Nature子刊：单碱基编辑器助力肝病治疗
可编程CRISPR-Cas核酸酶通过在目标位置使双链DNA断裂来实现基因组编辑，但在有丝分裂后的细胞中十分低效。而碱基编辑器是最近开发的基因组工程工具，能在转换率低的组织中进行精确有效的编辑。对于碱基编辑的临床应用，其主要的局限性在于产生潜在的非靶突变。非靶突变可以是单导向RNA (sgRNA)依赖的或sgRNA独立的，并
Nat Cancer：新生霉素或有望杀灭存在DNA修复故障的肿瘤细胞
2021年6月21日 讯 /生物谷BIOON/ --DNA聚合酶theta（POLθ或POLQ）是具有同源重组（HR，homologous recombination）缺陷的合成致死型，同时其也是HR缺陷癌症的候选靶点；此前研究人员通过研究发现，一种在20世纪50年底啊被开发并在很大程度上被更新的药物替代的抗生素（新生霉素）或能选择性对靶向作用并杀灭具有常见
EMBO J：一种促进DNA修复的特殊蛋白或会增强化学疗法的治疗效率
2021年6月21日 讯 /生物谷BIOON/ --内源性醛类或化疗制剂所诱导的DNA链间交联（DNA ICLs）能够干预诸如复制和转录等基本过程，范可尼贫血通路（Fanconi Anemia pathway）对链间交联的识别和修复需要形成X形DNA结构，其可能是由两个复制叉在交联处或由一个复制叉穿过病灶而产生。化疗能通过促进肿瘤组织损伤从而杀灭肿瘤细胞，而
利用碱基编辑让致病性血红蛋白无害化，有望治疗镰状细胞病
2021年6月4日讯/生物谷BIOON/---人体内的血红蛋白是红细胞中运输氧气的特殊蛋白质，由珠蛋白和血红素组成。珠蛋白含有4个亚基（α2β2），每个亚基连接1个称为血红素的辅基分子。血红蛋白基因（HBB）的点突变导致异常血红蛋白的产生。已发现数百种异常血红蛋白，其中只有一小部分引起疾病发生，最常见也最了解的疾病是镰状细胞病（SCD）。SCD是一种常见的致
Circulation Research：免疫细胞与心脏损伤与修复的免疫治疗
近日，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在Circulation Research杂志上发表了题为"Immune Cells and Immunotherapy for Cardiac Injury and Repair"的文章。心脏损伤仍然是全世界发病率和死亡率的主要原因。尽管取得了重大进展，但对于为什么急性损伤后心脏不能完全恢复功能，以及为什么进行性
一种新的免疫疗法有望促进卒中后神经功能的修复
缺血性卒中后神经功能的损伤极大地影响着患者的生存和生活质量，在既往的研究中，研究人员一直积极地研究新的药物来减少神经元的损伤从而减轻神经功能的缺损症状。调节性T细胞（Treg）是构成CD4+ T细胞的一个亚群，具有减少过度免疫反应和保持免疫稳态的作用，研究发现在缺血性卒中急性期（前48小时）和亚急性期（卒中后3-6天），内源性Treg
科学家开发出变形式碱基编辑新系统
Nature Cell Biology在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力课题组与合作者在碱基编辑研究领域发布的最新进展——Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-target mutations。碱基编辑器（base
Nature：在体内对PCSK9基因进行碱基编辑可将猴子体内的坏胆固醇降低约60%
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，有可能永久性地修改患者体内的致病基因。在非人灵长类动物的靶器官中展示持久性的编辑是在临床试验中对患者进行体内基因编辑之前的关键一步。在一项新的研究中，来自美国Verve治疗公司和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出一种CRISPR基因
Imfinzi(英飞凡)展现空前生存益处：治疗不可切除性III期肺癌，5年存活率43%!
在中国，Imfinzi于2019年12月获批，标志着不可切除III期非小细胞肺癌迎来了免疫治疗新时代。
Nature communication：干扰素在胃肠道损伤修复中的关键作用
2021年5月25日讯/生物谷/BIOON/---美国新泽西州立大学在Nature communication杂志上发表了题为"Critical role of interferons in gastrointestinal injury repair"的文章。溃疡性结肠炎的病因目前知之甚少，可能涉及黏膜免疫系统和肠道共生细菌之间复杂的相互作用，细胞因子是重