FDA加速批准HER2/HER3双抗用于治疗晚期胰腺癌和非小细胞肺癌
美国FDA加速批准了Bizengri（zenocutuzumab-zbco）用于治疗携带神经调节蛋白 1 （NRG1） 基因融合的晚期不可切除或转移性胰腺癌或非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
2024-12-10
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
Cell子刊：王福俤团队等开发铁死终结者，靶向铁死亡，治疗脂肪肝
该研究不仅阐明了肝脏铁蓄积在MAFLD/MASH发生发展过程中的分子调控机制，还提供了令人信服的证据，支持FOT1作为MAFLD及MASH的具有临床转化潜力的治疗新选择。
2024-08-18
Gut：上海交大/浙大团队共同揭示“点燃”胰腺癌免疫微环境的表观遗传治疗靶点！
在本次研究中，研究者们进行了专门的CRISPR-Cas9表观遗传体外筛选，结果显示，仅有敲除胰腺癌细胞的Med12，会在小鼠实验中显著影响成瘤速度和免疫微环境。
2024-09-06
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体，治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中，研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障（BBB）并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体（简称Plofsome）。
2024-09-05
Nature子刊：王海/聂广军/冉海涛团队设计新型纳米结构，提高癌症免疫治疗效果
这项研究证明了金属离子螯合的L-苯丙氨酸纳米结构在激活免疫应答中的潜在作用，以及短期饥饿（STS）在改善纳米材料介导的癌症免疫治疗中的作用。
2024-09-04
eGastroenterology：科学家开发出一种能改善人类肝纤维化治疗的CLivD评分系统
来自芬兰赫尔辛基大学等机构的科学家们通过研究开发了一种慢性肝病（CLivD，Chronic Liver Disease）评分系统，其或能为解决上述挑战提供一种非常有希望的非侵入性方法。
2024-01-05
Nature Nanotechnology | 张景勍/张凌/谭群友合作开发智能仿生纳米制剂治疗痛风
该研究开发了一种新型智能纳米系统，用于痛风性关节炎的多模式治疗。该系统的关键是设计了一个混合膜涂层，结合了M2巨噬细胞与外泌体的优点。
2024-07-22
