潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
Nature子刊：浙大熊旭深团队开发基于Transformer的语言模型，预测翻译调控并解析疾病变异
该深度学习模型Translatomer为领域提供了研究基因翻译调控的新工具，还为解释复杂疾病中的遗传变异提供了除了mRNA水平之外的重要机制基础。
2024-11-01
Life Sci：iPSC衍生MSCs血管生成能力不如原生，却开启疾病治疗新机遇
本研究表明，与骨髓间充质基质细胞相比，诱导多能干细胞衍生的间充质基质细胞刺激血管生成能力较弱，在基因表达、细胞与血管关联等方面存在差异，为相关疾病细胞治疗提供新视角。
2025-01-14
Immunity：揭示急性抑制线粒体ATP产生导致炎症反应机制，有望开发治疗炎症性疾病的新方法
如果线粒体中的 ATP 急剧下降，一种称为细胞色素 c 的对细胞凋亡非常重要的蛋白就会被困在线粒体中，这时即使从外部接收到信号，细胞也不会死亡。
2024-12-06
Science：利用合成抑制 T 细胞在局部实现免疫抑制，有望治疗一系列炎症性疾病
这些结果表明，设计定制的合成抑制 T 细胞是可行的，它们能产生局部靶向免疫抑制，如局部阻断 CAR-T 细胞攻击。
2024-12-30
Mol Cancer：BRCA1 SSMs具有早期耐药筛查和疾病管理的潜力，可预防或避免PARPi耐药
本研究发现SSMs是卵巢癌和乳腺癌中替代异构体表达和PARPi耐药的一种途径，研究者证明了这种机制受到治疗压力下的选择，并发现SSMs在患者的ctDNA中PARPi后富集。
2024-09-27
《自然》：编辑10个基因删除一种疾病？科学家推算多基因编辑潜力，预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文，研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑（HPE）可能实现的效果。
2025-01-14
Nat Commun：呼吸道类器官突破人鼻病毒C培养难题，开启呼吸道疾病研究新篇章！
该研究针对难以在标准细胞系培养的HRV-C，利用呼吸道类器官培养系统，成功实现其连续传代培养，明确了气道和鼻类器官对其感染特性及免疫反应差异，还建立了病毒定量方法，为相关研究提供重要支撑。
2025-01-14
npj Precis Onc：新识别的RNA分子或能帮助临床医生预测结直肠癌患者的疾病是否会复发？
来自奥塔哥大学等机构的科学家们通过研究将处于疾病早期阶段的结直肠癌患者分为会继续进展为转移性疾病和复发的患者以及不会继续进展的患者，这或许能帮助患者获得更好的治疗结果。
2024-11-20