Nature子刊：施一公团队揭示人源剪接体识别pre-mRNA分支位点的分子机制
该研究为理解剪接体的早期组装过程以及分支位点的识别和选择机制提供了重要的结构信息，同时也为与癌症相关的SF3B1突变的致病机制提供了新的见解。
2024-01-10
Nat Commun：不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制，同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。
2024-01-08
巴氏综合征的潜在新靶点和候选药物
在发表于《自然代谢》的一篇论文中，匹兹堡大学的研究人员详细介绍了一个潜在的新靶点和一种小分子候选药物，可以用于治疗巴氏综合征。这是一种罕见的、危及生命且目前无法治愈的遗传性疾病，具有毁灭性的后果。
2023-12-01
PNAS：成功开发出强效的蛋白酶体β2位点抑制剂来抑制癌症生长
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院和布莱根妇女医院的研究人员开发出强效、特异性地抑制蛋白酶体的另一个活性位点---β2---新药物。相关研究结果于2023年12月13日在线发表在PNAS期刊上。
2023-12-25
超越CRSIPR，线粒体靶向的ARCUS核酸酶，消除线粒体致病基因突变
Precision公司首席研究官 Jeff Smith 博士表示，对于线粒体疾病，ARCUS之所以成为如此优雅和简单的工具，是因为它是一个单组分蛋白质，可以识别和消除突变的线粒体DNA。
2023-12-08
Nat Aging：科学家发现开发新型阿尔兹海默病的潜在靶点
来自香港科技大学等机构的科学家们通过研究发现，大脑中免疫细胞上名为VCAM1的细胞表面蛋白或能作为阿尔兹海默病的一种治疗性靶点，其或有望帮助开发抵御这种疾病的新型疗法。
2023-12-12
ANN ONCOL:纵向剖析发现 PARP 抑制剂耐药的晚期乳腺癌中同时存在 BRCA1/2 逆转、TP53BP1、RIF1 和 PAXIP1 突变
BRCA1/2逆转突变是最常见的抗药性形式，这些信息对HRD乳腺癌的临床管理和试验设计具有重要意义。
2024-01-23
DNAJA4- psmd2 - myh9轴可能包含鼻咽癌治疗的潜在靶点
鼻咽癌(NPC)是一种发生在鼻咽部的恶性肿瘤，具有独特的地理分布特征，以华南和东南亚发病率最高。这种独特的地理分布归因于遗传和环境因素。
2023-12-14
