Nature子刊：AAV基因治疗遗传性心脏病，即将开展临床试验
在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后，下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病（ACM）患者中的临床治疗潜力。
破解降解有害蛋白的溶酶体靶向嵌合体作用机制新细节，有望开发出新的疾病治疗方法
在靶向参与导致或传播疾病的有害蛋白时，药物通常会堵塞蛋白的活性位点，使其无法发挥作用并造成严重破坏。针对这些蛋白的新策略可以将它们送入不同类型的细胞蛋白降解机制，如细胞中就像蛋白碎木机那样起作用的溶酶
Science：利用光遗传学技术在植物保卫细胞中发现一种新型的酸传感蛋白
在一项新的研究中，来自德国维尔茨堡大学的研究人员利用光遗传学技术，在植物细胞中检测到了一种新的酸传感蛋白，这种酸传感蛋白可解决细胞内部的钙储存问题。相关研究结果发表在2023年12月15日的Scien
研究揭示人类颅顶形状背后的复杂遗传学
匹兹堡大学和鲁汶大学的研究人员发现了一组影响人类头部形状的基因，并将结果发表于《自然通讯》上。该结果有助于解释人类头部形状的多样性，也为研究颅骨疾病（如：颅缝早闭）的遗传基础提供了潜在的重要线索。
Clin Epigenet：慢性偏头痛研究或能揭示降低机体偏头痛频率的特殊遗传学机制
来自昆士兰理工大学等机构的科学家们通过研究揭示了慢性偏头痛患者在逐渐停用偏头痛药物后机体偏头痛频率降低背后的生物学机制。
PNAS：揭示驱动前列腺癌扩散到骨骼中的遗传连锁反应
在一项新的研究中，来自美国弗吉尼亚联邦大学的研究人员想要了解一个称为MDA-9/Syntenin-1/SDCBP的特殊基因在前列腺癌中的作用，以及该基因如何与肿瘤微环境中的周围细胞和组织沟通从而导致肿
敲除这个表观遗传基因，显著改善CAR-T细胞治疗效果
2023年的科学突破奖和引文桂冠奖都授予了在CAR-T细胞疗法中作为开创性工作的 Carl June 教授和 Michel Sadelain 教授，这也让他们成为热门的诺奖候选人。
Nature：利用新开发的Slide-tags技术在单细胞分辨率上构建组织内细胞遗传活动的空间模式图谱
当科学家们想要在分子水平上研究心脏或大脑等器官内的单个细胞时，他们通常会将组织打碎来分析细胞。这提供了有关基因活性的丰富细节，但无法保留细胞在组织中的位置信息。
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率