张惠杰/杨魏/李晋团队揭示降糖药SGLT2抑制剂改善非酒精性脂肪肝的机制
该研究揭示了SGLT2抑制剂靶向CD8+ T细胞内的酮体代谢以改善MASH的病理生理学机制，为将来SGLT2抑制剂作为“老药新用”的治疗策略提供了一个重要的科学依据。
2024-09-12
Cell Stem Cell：利用iPS细胞产生的调节性T细胞成功抑制异种移植物抗宿主病
研究工作证实了利用基于iPS细胞的细胞疗法治疗异种移植物抗宿主病和可能的自身免疫性疾病的可行性和潜力。
2024-06-29
科研人员首次发现肠道细菌介导遗传性视网膜疾病，并提出抗菌/肠道基因治疗的全新防控方法
新研究成果开辟了CRB1相关遗传性致盲眼病与肠道微生物的全新研究方向，给CRB1相关遗传性致盲眼病的治疗带来了新曙光，并可能对更广泛的眼部疾病产生影响。
2024-03-17
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Blood Cancer Discov：科学家揭示促进弥漫性大B细胞淋巴瘤进展背后的分子机制
本文研究揭示了KLHL6的反复突变改变B细胞受体并诱导弥漫性大B细胞淋巴瘤的可操作表型特征背后的分子机制。
2024-07-05
Cell子刊：间歇性生酮饮食促进大脑健康，增强突触可塑性，改善认知衰老
在这项研究中，研究人员通过行为、电生理和生物化学的方法，分析了从老年阶段开始的短期间歇性生酮饮食治疗，对老年小鼠大脑功能的影响。
2024-06-28
Cell子刊：王福俤团队等开发铁死终结者，靶向铁死亡，治疗脂肪肝
该研究不仅阐明了肝脏铁蓄积在MAFLD/MASH发生发展过程中的分子调控机制，还提供了令人信服的证据，支持FOT1作为MAFLD及MASH的具有临床转化潜力的治疗新选择。
2024-08-18
Gut：上海交大/浙大团队共同揭示“点燃”胰腺癌免疫微环境的表观遗传治疗靶点！
在本次研究中，研究者们进行了专门的CRISPR-Cas9表观遗传体外筛选，结果显示，仅有敲除胰腺癌细胞的Med12，会在小鼠实验中显著影响成瘤速度和免疫微环境。
2024-09-06
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Cancer & Metabol：儿童脑瘤或会依赖不同的代谢途径来诱发其对疗法的耐受性
本文研究结果表明，DMG-H3K27M细胞依赖于高度活跃的嘌呤合成，包括从头合成和回收合成途径等，然而，高度活跃的游离嘌呤碱基进入到成熟的鸟苷酸盐中就能绕过抑制从头合成的途径。
2024-06-21