核酸药物！ LNP携载GNAS的siRNA促进间充质干细胞向成骨细胞分化
骨骼动态平衡对生活质量至关重要，因为健康的骨骼对活动能力至关重要，而脆弱的骨骼(如骨质疏松症)容易骨折，导致长期残疾和死亡。
2022-07-06
核酸药物: 脂纳米粒运载编码多种抗痘病毒单抗的未修饰mRNAs在兔体内的实验研究
众所周知，痘病毒会引起人类和动物的疾病。从人类疾病的角度来看，最值得注意的成员是天花病毒和猴痘病毒。天花是一种由天花病毒表现出来的疾病，在20世纪后半叶从大自然中根除之前，曾导致数百万人死亡和致残。
2022-06-30
靶向蛋白磷酸酶治疗炎症相关疾病：从信号转导到治疗
蛋白质磷酸化的概念是在1955年提出的，起源于在体外将磷酸化酶b转化为磷酸化酶a对三磷酸腺苷和“转换酶”(后来称为磷酸化酶激酶)的双重要求的确定。
2022-06-30
庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
2022-06-30
揭示TMEM175和V-ATP酶携手调节溶酶体酸度以及TMEM175发生突变时为何增加帕金森病风险
在一项新的研究中，来自密歇根大学的研究人员指出在大约五分之一的帕金森病病例中，要把溶酶体中的一种小的、功能失常的蛋白作为风险因素。
2022-07-06
Theranostics: RNA干扰筛选发现，在乳腺癌细胞中，蛋白酶是PI3K抑制的合成致死伙伴
乳腺癌是一种恶性疾病，每八名女性中就有一人会在一生中患病(12.9%的终生风险)。由于其细胞和分子的异质性，这是至关重要的，以了解驱动乳腺癌的分子途径，以改善治疗方法。
2022-06-30
Molecular Therapy: Nucleic Acids棕榈酰转移酶对肿瘤浸润性免疫细胞和胶质瘤进展的潜在调节作用
胶质瘤是中枢神经系统中最致命、最常见的肿瘤。在手术干预和积极的放化疗后，许多胶质母细胞瘤(GBM)患者的预后仍然很差。
2022-06-30