2019中日先进医疗与新药研发高峰论坛暨成果转化大会在川举行
11月10日，2019中日先进医疗与新药研发高峰论坛暨成果转化大会在四川成都举行，中日院士专家齐聚一堂分享交流生物医药行业的前沿资讯和发展趋势。全国政协副主席何维，省委副书记、省长尹力，国家药品监督管理局局长焦红，日本独立行政法人医药品医疗器械综合机构局局长佐藤大作出席大会开幕式并致辞。何维对大会的召开表示祝贺。他说，进入21世纪以来，生物技术不断突破，这不仅支撑起生命科学发展，而且也推动了生物医
梅斯医访谈 | 对话亚盛医药董事长杨大俊：聚力创新，聚焦全球
2019年，原创新药研发企业亚盛医药迎来了10岁生日。秉承着立足中国、服务全球的发展理念，这家尚处于临床阶段的企业自2009年成立以来，始终致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。10年间，产业升级，凭借着精湛的专业技术和资深的核心团队，亚盛医药在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等多个领域齐头并进。
治疗脑震荡后遗症 干细胞疗法获再生医学先进疗法认定
近日，研究神经疾病再生医学的SanBio公司宣布，美国FDA授予其SB623再生医学先进疗法认定（RMAT），用于治疗创伤性脑损伤（TBI）引起的慢性神经退行性运动障碍。今年4月，SB623已经获得日本的先驱药品认定（SAKIGAKE）。TBI包括脑震荡和锐器对大脑的损伤，可能由多种原因产生，最常见的原因包括汽车事故，摔倒和运动相关损伤。据统计，其发生频率超过中风和心脏病的发生率总和。
美国FDA授予Magenta公司细胞产品MGTA-456再生医学先进疗法资格(RMAT)！
2019年09月06日讯 /生物谷BIOON/ --Magenta Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发创新药物用于自身免疫性疾病、血液癌症和遗传性疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予一次性细胞疗法MGTA-456治疗多种遗传性代谢紊乱疾病的再生医学先进疗法资格（RMAT）。RMAT是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案（21st C
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 治疗“泡泡男孩病”
Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布，其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency，X-SCID）的MB-107慢病毒载体基因疗法被美国FDA授予再生医学先进疗法认定（RMAT）。X-SCID又被称为“泡泡男孩病
生基医药与锦斯生物合作 开拓用于先进治疗技术的病毒载体研发生产服务
中国上海，2019年8月13日 - 药明康德全资子公司无锡生基医药科技有限公司（“生基医药”）和上海锦斯生物技术有限公司（“锦斯生物”）近日签署战略合作协议，宣布将共同开拓用于先进治疗技术的病毒载体工业化领域，为客户提供包括溶瘤病毒在内的多种可复制生产型基因治疗病毒载体研发生产服务。此次合作将进一步提升药明康德基因治疗研发生产平台能力，更好地为客户提供覆盖全产业链的基因治疗产品的研发生产服务，推动
美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医
血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验
日前，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验中获得的最新结果。试验结果表明，SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同时授予SB-525再生医学先进疗法（RMAT）认定。基于这些积极结果，两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验，辉瑞公司将接手这一疗
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 3期试验今年启动
日前，Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果，治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，RMAT认定旨在加快再生医疗产品（包括基因治疗产品）的开发和批准。DEB是一种罕见的慢性遗传性疾病，患者编码VII型胶原蛋白（COL7）的基因出现突变，皮肤中缺少胶原蛋白，从而
罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的再生医学先进疗法资格（RMAT）。此次RMAT资格的授予，是基于来自GEM-1和GEM-2