Sarepta杜氏营养不良症药物即将提交FDA审批
生物技术公司Sarepta公司最近宣布公司研发的用于治疗杜氏肌营养不良症的药物eteplirsen即将被提交FDA审核申请上市。
Nucl Acids Res：揭示特殊酶类DDX6或可有效抑制肌营养不良症的发展
近日，刊登在国际杂志Nucleic Acids Research上的一篇研究论文中，来自奥尔胡斯大学的科学家通过研究在肌营养不良症患者的机体细胞中发现了一种新型的名为DDX6的酶类，这对于研究者开发新型治疗肌营养不良症的疗法非常关键。
EMBO Mol Med：新型化学制剂或可有效治疗杜氏肌营养不良症
2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症；研究者表示，VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状，而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。
Sci Transl Med：修复肌营养不良症中细胞损伤的蛋白
据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道，提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症（DMD）的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的，DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期，且此病无法治愈。
JAMA：心脏起搏器可改善1型肌强直性营养不良患者生存率
3月28日，《美国医学会杂志》（Journal of American Medical Association）发表的一项回顾性队列研究显示，对于心电图提示心脏传导异常的1型肌强直性营养不良患者，置入永久性心脏起搏器与定期监测的非侵入性策略相比，可显著改善患者的生存率。
GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败
2013年10月9日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现，此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。在这次长达48周的研究中，使用drisapersen的患者相比于安慰剂组未能有明显改善。
Nature：利用反义RNA去除肌细胞中毒性RNA有望逆转肌营养不良症
在一项新研究中，来自美国罗切斯特大学、伊希斯制药公司(Isis Pharmaceuticals Inc.)和健赞公司(Genzyme)的研究人员通过除去肌细胞中毒性RNA的积累而逆转小鼠强直性肌营养不良症(myotonic muscular dystrophy)的症状。相关研究结果于2012年8月2日发表在Nature期刊上。 强直性肌营养不良症是一种遗传性缺陷疾病。
Human Gene Ther：一种新型的肌营养不良症疗法
2013年2月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Gene Therapy上的一篇研究报告中，来自新加坡A*STAR研究所的研究人员通过研究设计出了新型的方法，简化了治疗肌营养不良症及其它疾病的靶向疗法。 肌营养不良蛋白对于肌纤维来说具有关键的补充作用，影响肌营养不良蛋白表达的突变可以引发肌萎缩疾病如肌营养不良症。
GSK治疗杜氏营养不良症新药二期研究成功
2013年4月11日讯 /生物谷BIOON/ --GSK公司周二宣布公司研制的治疗杜氏营养不良症药物drisapersen二期研究达到了既定目标，在今年晚些时候即将进入三期研究。但是公司同时表示，目前的数据仍有不尽完美之处，研究人员将进一步分析这些数据以决定下一步的目标。
:端粒缩短影响肌营养不良基因
2013年5月10日讯 /生物谷BIOON/--肱型肌营养不良症（Facioscapulohumeral muscular dystrophy，FSHD）是一种因上肢肌肉无力造成的遗传性疾病。百分之一的人有引起FSHD的突变，实际上只有二十万分之一的人发展成该病。