遗传性血管水肿(HAE)新药！武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12岁儿科3期临床：将发作减少94.8%!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
2022-07-06
幼年特发性关节炎(JIA)新药！欧盟批准诺华Cosentyx(司库奇尤单抗)：治疗JIA的2种亚型！
JIA是最常见的儿童期风湿性疾病，附着点炎相关关节炎（ERA）和幼年银屑病关节炎（JPsA）是JIA的亚型。
2022-06-30
丁型肝炎新药！吉利德首创病毒进入抑制剂Hepcludex 3期临床疗效显著!
Hepcludex代表了临床上最先进的丁型肝炎（hepatitis D）新疗法，已在欧盟获批上市，在美国正在接受监管审查。
2022-06-24
杜氏肌营养不良(DMD)新药！HDAC抑制剂givinostat 3期临床：显著延缓疾病进展，改善肌肉功能下降!
givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶，通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明，DMD患者中HDAC活性高于正常水平，这可能会阻止肌肉再生，并引发炎症。
2022-06-29
HER2阳性乳腺癌新药！阿斯利康/第一三共Enhertu在欧盟即将获批：疗效优于罗氏Kadcyla!
Enhertu将成为新的护理标准，与Kadcyla相比在多个疗效终点和关键亚组中观察到高度且一致的显著益处。
2022-06-29
复发型多发性硬化症(RMS)新药！诺华B细胞靶向疗法Kesimpta：持续治疗4年，80%患者实现无疾病活动!
Kesimpta是新一代B细胞耗竭剂,具有更快速的B细胞耗竭作用并保留免疫力的有利安全特性，同时具有每月一次皮下注射进行自我给药的便利性。
2022-06-30
子宫肌瘤新药！欧盟批准同类更佳GnRH受体拮抗剂Yselty(linzagolix)：具灵活剂量方案!
Yselty用于治疗子宫肌瘤相关月经过多，是具有灵活剂量方案的唯一一种GnRH拮抗剂。
2022-06-20
骨髓纤维化(MF)新药！口服多激酶抑制剂momelotinib(莫洛替尼)在美国申请上市!
momelotinib是第一个在疾病症状、脾脏反应、贫血的所有关键标志物方面显示阳性数据的JAK抑制剂。
2022-06-24
白血病(CML)新药！欧盟CHMP推荐批准诺华STAMP抑制剂Scemblix：疗效&安全性优于Bosulif(博舒替尼)!
Scemblix是一款STAMP抑制剂，是第一款通过特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）发挥作用的CML治疗药物。
2022-06-27
复发型多发性硬化(RMS)新药！BMS口服S1P受体调节剂Zeposia：早期治疗可改善认知功能!
无论基线值如何，大多数患的认知功能都得到了改善或保持。长期扩展研究第48个月，近80%丘脑体积较大的患者（45.5%改善，34.1%保持）认知功能得到了最大的改善。
2022-06-27