哮喘新药！PT027(沙丁胺醇+布地奈德)在美国申请上市：显著降低哮喘严重恶化风险!
PT027由阿斯利康与Avillion合作开发，该药是一种潜在首创吸入固定剂量SABA/ICS组合产品，由沙丁胺醇和布地奈德组成。
2022-05-31
遗传性血管水肿(HAE)新药！武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12岁儿科3期临床：将发作减少94.8%!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
2022-07-06
幼年特发性关节炎(JIA)新药！欧盟批准诺华Cosentyx(司库奇尤单抗)：治疗JIA的2种亚型！
JIA是最常见的儿童期风湿性疾病，附着点炎相关关节炎（ERA）和幼年银屑病关节炎（JPsA）是JIA的亚型。
2022-06-30
新一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten在中国获得3期临床试验申请批准，用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病
Aficamten在中国和美国已经获得治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的突破性治疗药物认定
2022-06-29
丁型肝炎新药！吉利德首创病毒进入抑制剂Hepcludex 3期临床疗效显著!
Hepcludex代表了临床上最先进的丁型肝炎（hepatitis D）新疗法，已在欧盟获批上市，在美国正在接受监管审查。
2022-06-24
杜氏肌营养不良(DMD)新药！HDAC抑制剂givinostat 3期临床：显著延缓疾病进展，改善肌肉功能下降!
givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶，通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明，DMD患者中HDAC活性高于正常水平，这可能会阻止肌肉再生，并引发炎症。
2022-06-29