患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2
2023-06-30
再次刷新药物减肥纪录，成功减重29公斤！礼来发布替尔泊肽又一项3期临床数据
礼来公司产品开发高级副总裁 Jeff Emmick 博士表示，在这项研究中，在饮食和运动感与后再使用替尔泊肽的人比干预后使用安慰剂的人时限了更显著、更持久的体重减轻。
2023-10-17
Amyris在美国申请破产，即将推进财务和运营重组
与此同时，为了推进公司的重组目标并实现资产价值最大化，Amyris 计划退出其消费品牌并开始营销销售，以期让这些品牌在新的所有权下，继续利用 Amyris 的科学和技术。
2023-08-13
里程碑时刻：FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。
2023-06-12
合源生物宣布首个中国原研CD19 CAR-T产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）获批上市，为复发难治B细胞急性淋巴细胞白血病患者带来突破性治疗选择
纳基奥仑赛注射液的上市，将在疗效、安全性以及治疗的便捷性上给成人r/r B-ALL患者带来突破性的临床治疗选择。
2023-11-08
超30家机构药厂投资，曝Metagenomi拟首次公开募股，或于秋季上市
唯一能明确的是，双方将主要聚焦在严重遗传疾病的体内疗法。Metagenomi 将提供基因编辑工具，而 Moderna 将提供 mRNA 和脂质纳米粒子递送技术等相关技术。
2023-09-01
Evaluate最新预测：最有价值的10款在研新药
9月5日，行业知名媒体FierceBiotech报道，Evaluate发布的最新报告列出了目前正在开发的最具价值潜力的资产，包括默沙东的ACVR2A-Fc融合蛋白sotatercept、诺华的CFB抑
2023-09-06
首款针对中枢的siRNA新药ALN-APP临床1期数据发布，单次给药效果可持续10个月
正在举行的第16届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，Alnylam公司公布了旗下阿尔茨海默病（AD）新药ALN-APP的1期研究期中数据。
2023-10-30