AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作，获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可
根据协议内容，濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可，用于iPSC细胞药物的开发及生产。
2024-07-24
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
PNAS：刘聪课题组提出化学分子识别病理蛋白聚集可塑性的新观点
此项工作系统地研究了化学分子对病理蛋白聚集体不同polymorphs的结合特性，揭示了小分子在识别与结合不同polymorphs时的高度可塑性与适应性。
2024-08-29
Nature Genetics | 孕酮信号失调与产后出血的遗传关联：基因组大数据揭示新机制
该研究通过识别与PPH相关的遗传位点，提供了对PPH遗传机制的深入理解，并为在临床前预测PPH风险以及采取预防措施提供了潜在的分子标志物。
2024-08-01
Science：我国学者在河南发现水熊虫新物种，并揭开其超强抗辐射能力的分子机制
该研究通过多组学（基因组、转录组和蛋白质组）数据挖掘和功能验证，揭示了新发现的水熊虫物种河南高生熊虫辐射耐受的三种机制。
2024-11-04
Front Pharmacol：肠道微生态与代谢组学研究发现褪黑素或成糖尿病认知障碍治疗新希望
研究表明褪黑素可改善糖尿病小鼠认知功能，减轻海马病理变化和炎症，调节肠道微生物群组成及代谢物谱，恢复短链脂肪酸水平，提示其通过调节肠道微生态和代谢组学改善糖尿病认知障碍。
2025-01-01
炎症性肠病新希望！Biomed Pharmacother：工业生产柠檬纳米囊泡展现出强大的治疗潜力
本研究发现，工业生产的柠檬纳米囊泡（iLNVs）可通过调节炎症和抗氧化过程、恢复肠道紧密连接及调节肠道菌群，对DNBS诱导的大鼠结肠炎发挥保护作用，有望用于炎症性肠病（IBD）治疗。
2024-12-17
克罗恩病治疗新希望！Clin Transl Med：脂肪干细胞胞外囊泡助力改善淋巴功能、抑制炎症
研究表明，源自脂肪干细胞的细胞外囊泡（CrF-EVs）可通过miR-132-3p/RASA1/ERK1/2轴改善克罗恩病（CD）小鼠模型的淋巴功能，减轻结肠和肠系膜炎症。
2024-12-31