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AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

Enhertu适应症申报上市

目前,Enhertu是唯一一款获批用于治疗HER2低表达乳腺癌患者的疗法。HER2超低表达乳腺癌患者尚未有针对性疗法获批。

2024-08-20

Nat Commun:研究揭示色氨酸促进MYC驱动的肝肿瘤产生机制

这项新的研究表明,由癌基因MYC驱动的肝癌生长特别依赖色氨酸,而色氨酸会转化为 I3P 和其他代谢物。

2024-08-02

Gastroenterology:研究表明血液测试有望提前16年检测出炎症性肠病

这些作者早在克罗恩病确诊前16年就发现了患者体内蛋白质模式的变化。

2024-12-02

北大医疗、平安健康险携手金庚医院,共同打造医险协同“样板”

根据协议,三方将在学科共建、专家共享与人才培养、技术研发与成果转化、医险协同、互联网医疗及健康教育与公益等方面进行深入合作。

2024-10-21

神经类器官突破!Cell Rep:GelMA-Cad水凝胶让大脑模型更接近真实

GelMA-Cad培养的类器官更贴近人类胎儿群体,神经元的自发兴奋性突触后电流更多,这证明基质连接的信号肽可影响分化,GelMA-Cad可作为Matrigel的替代物用于神经类器官培养。

2024-11-07

Cell:研究开启血脑-免疫接口治疗神经系统疾病的新时代

在这篇评论中,Akassoglou和她的同事们提出了一个观点,即必须从血液-大脑-免疫界面的新研究角度来看待阿尔茨海默病或多发性硬化症等复杂的神经系统疾病。

2024-10-29

Nature:研究揭示交感神经系统控制胃肠道消化功能

在这项新的研究中,Wang 结合了单细胞 RNA 测序和空间转录组分析这两种分子技术,研究了小鼠中支配肠道等腹部器官的主要交感神经节细胞的基因表达模式。

2024-12-16

Cancer Cell:研究发现胶质母细胞瘤会劫持宿主的昼夜节律来生长

糖皮质激素只是昼夜节律信号之一,已被证明可以同步身体中细胞的时钟。但糖皮质激素在癌症治疗中很重要,因为这些类固醇激素的合成版本有时会高剂量用于治疗癌症患者在手术和治疗后出现的症状。

2024-12-27