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JCI Insight:科学家开发出能绘制出人类活体大脑中基因活性的新型创新性方法

本文研究结果表明,通过外部植入的SEEG电极所获得的RNA图谱和全基因组表观遗传学数据或能提供大脑活性的高分辨率替代分子蓝图。

2024-12-15

AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

Cell | 隐翅虫“生化武器”进化的基因组学与细胞基础

研究人员通过基因组组装、比较基因组学、进化树构建、细胞特异性转录组学等方法对隐翅虫的防御性腺体的分泌特征以及进化特征进行了刻画,并对隐翅虫与蚁类共生体这一高复杂性的分泌特征进行检测。

2024-07-18

Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病

本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。

2024-07-16

Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作,获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可

根据协议内容,濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可,用于iPSC细胞药物的开发及生产。

2024-07-24

Nature:科学家揭示儿童T谱系急性淋巴细胞白血病发生的基因组基础

来自美国圣犹大儿童研究医院等机构的科学家们在理解T系急性淋巴细胞白血病研究上取得重大突破。

2024-08-23

邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院

目前,BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年,这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

2024-12-07

Nature Genetics:基因调控的精准地图——ChIP-DIP技术开启蛋白质-DNA相互作用的新纪元

通过将多种蛋白质与DNA的结合关系同时映射,ChIP-DIP 为我们提供了一个全新的视角,使得研究人员可以在一个实验中并行检测多个蛋白质的DNA结合模式,从而更加全面、精确地揭示基因调控的动态变化。

2024-12-09

Nature Genetics:基因调控的精准地图:ChIP-DIP技术开启蛋白质-DNA相互作用的新纪元

ChIP-DIP技术的出现,为基因调控的研究打开了一扇全新的大门。通过并行分析多个蛋白质-DNA相互作用,ChIP-DIP不仅显著提高了研究效率,还揭示了基因调控网络的复杂性和动态性。

2024-12-05

Nat Methods:scNanoSeq-CUT&Tag技术:可精准检测单细胞基因组复杂区域的染色质修饰

该研究开发了一种基于单分子测序平台的 scNanoSeq-CUT&Tag 新方法,可以精准检测单个细胞内染色质修饰特征,包括组蛋白修饰和转录因子的结合分布模式。

2024-10-12