Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
Nat Commun：特殊的肠道微生物通路或能作为改进人类心脏病疗法的潜在靶点
β-阻滞剂能更有针对性地阻断来自肾上腺素受体的有害信号，但允许健康信号通过，这或许是一种治疗或预防机体心血管疾病风险的全新方法，也有望改善依赖于β-阻滞剂来减缓机体压力反应的患者的生活质量。
Science重磅：这种抗癌药成为阿尔茨海默病的新希望，能够挽救记忆和大脑功能
这项研究表明，抑制IDO1酶，阻断其介导的色氨酸向犬尿氨酸的转化，通过恢复星形胶质细胞代谢，挽救了阿尔茨海默病小鼠模型的海马体记忆功能。
Cancer Res：粘附GPCR ADGRE2维持蛋白平衡并促进急性髓性白血病进展
该研究揭示了ADGRE2在急性髓性白血病中的作用和机制，并为治疗急性髓性白血病提供了一个有希望的治疗策略。
中国科学家成功解析不同帕金森病亚型的病理基础，并筛选出25种候选药物
该研究成功构建了与PD患者临床表现一致的PD亚型大鼠模型后，利用转录组学分析阐明，不同PD亚型的发展与神经递质、中枢神经系统或外周神经系统神经元损伤及脂质代谢相关的基因表达改变有关。
这家阿尔茨海默病药物开发公司因涉嫌临床试验造假，被罚款4000万美元
SEC指控了王厚炎对患者的体液样本进行了“揭盲”操作，这意味着他知道哪些样本来自接受药物治疗的患者，哪些来自安慰剂组，这可能影响他的数据。
Cell Host & Microbe：功能失调的线粒体或会破坏肠道微生物组，从而引起克罗恩病的发生
本文研究结果表明，上皮组织中的线粒体功能扰乱或会引发具有炎性肠病相关的特异性炎性基因图谱的微生物群依赖性损伤。
Cell子刊：胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统，通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统：IscB-ωRNA系统，提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率，并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
大规模研究显示，常喝牛奶与中国人癌症风险升高有关，还可能增加女性心脏病风险
研究发现，女性增加非发酵乳摄入量与较高的血浆ACE2水平和较低的FGF21水平显著相关，这两种蛋白是调节血压和血流量的心脏代谢蛋白。